米哚妥林（Midostaurin，PKC412）是诺华研发的口服小分子多靶点抑制剂。2017年4月28日，FDA批准Rydapt（米哚妥林）与化疗疗法联合用于治疗新确诊的FLT3突变急性髓系白血病成年患者（AML），并用于治疗晚期全身肥大细胞增多症（SM），其包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。

　　【米哚妥林(Rydapt/midostaurin)的作用机制】

　　1.米哚妥林(Rydapt/midostaurin)中的活性物质米哚妥林(midostaurin)是一种激酶抑制剂，可以阻断几种促进细胞生长的酶，以此达到治疗的效果。

　　2.米哚妥林(Rydapt/midostaurin)能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林还能起到诱导细胞凋亡的作用。

　　3.此外，米哚妥林(Rydapt/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。

　　【米哚妥林(Rydapt/midostaurin)的用法用量】

　　1.治疗急性髓性白血病（AML）的标准剂量为：

　　•50mg（2粒胶囊）/次，2次/日，口服，与食物同服。

　　2.治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN），或肥大细胞白血病（MCL），其标准剂量为：

　　•100mg（4粒胶囊）/次，2次/日，口服，与食物同服。

　　了解米哚妥林(Rydapt/midostaurin)推荐剂量和给药的完整信息，请参阅文献资源部分。

　　注意：请向您的主治医生咨询个人推荐剂量。

　　【米哚妥林(Rydapt/midostaurin)不良反应】

　　1.对于急性髓性白血病（AML）患者，常见的不良反应为：

　　•白细胞水平低•发热（发热性中性粒细胞减少症）•恶心•粘膜炎症（粘膜炎）

　　2.对于侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN），或肥大细胞白血病（MCL），最常见的不良反应（≥20％）为：

　　•恶心•呕吐•腹泻•水肿•肌肉骨骼疼痛和腹痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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