恩西地平(Enasidenib/Idhifa)属于first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。AML是一种血液癌症，病情进展迅速。作为最常见的一种急性白血病，它每年在美国带来超过21000个新病例。这一疾病大部分患者会最终出现疾病复发，治疗前景也极不乐观。在AML中，携带IDH2突变的比例大约为8%~19%。这种突变会抑制正常的血细胞发育，带来过多不成熟的血细胞。2017年8月1日，恩西地平IDHIFA（enasidenib）获批上市，适用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML），且带有IDH2突变的成人患者。

　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名成人患者，他们都患有复发性或难治性AML，且都带有IDH2突变。其中，至少有一半的患者曾接受过2项或更多的抗癌疗法。在研究中，患者们接受了每日100mg的初始剂量，直至病情出现进展，或出现无法接受的毒性。

　　研究表明，恩西地平能给患者带来完全缓解（CR），或是部分血液学改善的完全缓解（CRh）。两者综合起来的数据是23%（n=46）（95%CI：18%，30%），中位数的缓解持续时间为8.2个月（95%CI：4.3，19.4）。

　　对于这些患者来说，出现首次缓解的中位数时间为1.9个月（范围0.5个月到7.5个月不等），出现最佳缓解的中位数时间为3.7个月（范围0.6个月到11.2个月不等）。这款新药的安全性同样在临床试验中得到了评估。基于它彰显的疗效与安全性，美国FDA今日批准它上市，比预定日期早了将近1个月！

　　恩西地平最常见的不良反应：恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降。孕妇或哺乳期妇女禁止使用恩西地平。恩西地平标签中带有黑框警告，提示其具有分化综合症的风险，如果不经治疗，会有致命危险。分化综合征的症状主要包括发热、呼吸困难、急性呼吸抑制、肺炎、胸腔或心包积液、快速体重增加、外周性水肿、多器官功能衰竭等。请正医生的指导下安全用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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