急性骨髓性白血病(Acute myeloid leukemia,AML),是一种骨髓性白细胞(而非淋巴性白细胞)异常增殖的血癌,其特点是骨髓内异常细胞的快速增殖从而影响了正常血细胞的产生。急性骨髓性白血病是成年人最常见的急性白血病,其发病率随着人的年龄而增加,患者确诊中位数年龄约66岁,且总体预后较差。在美国,AML约占因癌症而死亡人数的1.2%。
格拉吉布(glasdegib)是一种选择性抑制Smoothened(SMO)的靶向药物,可与平滑受体结合,从而调节Hedgehog通路,该通路在胚胎发生和干细胞维持中起着关键的信号传导作用。该药是一种实验性口服Smoothened蛋白(SMO)抑制剂,目前正被评估联合低剂量阿糖胞苷(LDAC)化疗,用于既往未接受治疗的(初治)急性髓性白血病(AML)成人患者的治疗。
FDA和EMA已批准格拉吉布与LDAC联合用于治疗新诊断的老年AML患者(≥75岁)或不适合强化化疗的患者。
目前,一项关键性III期试验结合强化化疗的评估正在进行中。由于比较组的不良结果和仅4个月的轻微生存获益,格拉吉布正在与阿扎胞苷或强化化疗(例如NCT03416179、NCT04231851、NCT04093505)联合进行进一步研究,并作为根除MRD的手段(例如NCT04168502、NCT04093505)。
在未经治疗的AML成人中评估格拉吉布100mg每天一次或安慰剂加两种标准化疗方案之一(阿糖胞苷和柔红霉素或阿扎胞苷)的随机III期试验正在进行中。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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