米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。

　　美国Dana-Farber癌症研究所的研究报告表明，在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林，可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示，肥大细胞增生症引起的严重病变，可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。米哚妥林目前已经获得FDA授予的突破性药物资格；并且在急性髓系白血病(AML)以及肥大细胞增多症(SM)两个适应症中收获了孤儿药资格认定。

　　肥大细胞增多症（SM）是一种罕见病。其中AdvSM包括侵袭性SM（ASM）、系统性肥大细胞增生症伴血液学相关肿瘤（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL），其中，ASM患者的中位OS约为3.5年，SM-AHN患者的中位OS约为2年，而MCL患者的中位OS不到半年，预后较差，亟需新的治疗选择。

　　一项研究比较了米哚妥林和克拉屈滨对晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）患者的疗效，该研究共纳入了139例AdvSM患者，其中63例患者仅接受米哚妥林、23例患者仅接受克拉屈滨，另外还有30例患者接受米哚妥林-克拉屈滨、以及23例患者接受克拉屈滨-米哚妥林的序贯治疗。基于突变校正风险评分（MARS）中纳入的参数的倾向评分加权分析，结果显示，仅接受米哚妥林治疗的患者疗效优于仅克拉屈滨治疗的患者，对骨髓肥大细胞（MC）浸润MC和非MC谱系的反应可显著改善患者总生存（OS，中位数分别为4.2年vs 1.9年，P=0.033）和无白血病生存期（中位数分别为2.7 vs 1.3年，P=0.044）。米哚妥林补偿了克拉屈滨在一线和二线治疗中的较差疗效。

　　该研究结果表明，米哚妥林在AdvSM患者中的疗效优于克拉屈滨。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT)与化疗联用可延长白血病患者生存期？

　　更多药品详情请访问  米哚妥林 https://www.kangbixing.com/bxyw/mdtl/