系统性硬化症（SSc），也称为硬皮病，是一种破坏性的自身免疫性疾病，随着时间的推移，病情恶化，无法治愈。当免疫系统失灵导致皮肤和肺部组织增厚和硬化时，就会发生这种疾病。全世界约有250万人患有SSc。间质性肺病（ILD）可能发生在大约80%的SSc患者中，引起肺部炎症和瘢痕，并可能危及生命。

　　罗氏（Roche）2021年宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准IL-6受体抑制剂雅美罗（中文商品名：雅美罗，通用名：tocilizumab，托珠单抗）皮下注射液，用于延缓系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）成人患者肺功能下降的速度。SSc-ILD是一种致衰性疾病，治疗选择非常有限。

　　雅美罗是美国FDA批准的第一款用于治疗SSc-ILD的生物疗法。SSc-ILD也是FDA批准的第6个雅美罗治疗适应症。此前，FDA已授予该药治疗SSc-ILD的优先审查。

　　此次批准，基于focuSSced试验的数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，入组了212例系统性硬化症（SSc）成人患者。支持性信息也来自faSScinate试验，这是一项针对SSc患者的随机、双盲、安慰剂对照II/III期试验。focuSSced试验未达到改良Rodnan皮肤评分（mRSS）从基线检查到第48周变化的主要终点。mRSS是SSc皮肤纤维化（皮肤瘢痕或硬化）的一种标准结局测量方法。faSScinate试验在mRSS主要终点上也没有统计学意义。

　　然而，在focuSSced试验的总体人群中，与安慰剂治疗组相比，雅美罗治疗组观察到用力肺活量（FVC）和预计用力肺活量百分比（ppFVC）从基线检查到第48周的下降幅度较小。

　　在212名随机进入focuSSced研究的患者中，雅美罗组68名患者（65%）、安慰剂组68名患者（64%）在基线检查时存在SSc-ILD，这一点通过盲法胸部放射科医生对高分辨率计算机断层扫描（HRCT）的目测结果证实。该研究开展了事后探索性分析，以评估有和无SSc-ILD的患者亚组中的结果。总体人群的ppFVC和FVC结果主要由SSc-ILD亚组的结果驱动。在该亚组中，雅美罗组患者的平均ppFVC下降幅度小于安慰剂组（0.07%vs-6.4%，平均差异：6.47%）、FVC下降幅度小于安慰剂组（平均变化：-14毫升vs-255毫升，平均差异：241毫升）。与安慰剂组相比，雅美罗组患者改良Rodnan皮肤评分（mRSS）从基线检查到第48周的平均变化较大（-5.88 vs-3.77，平均差异：-2.11）。

　　在focuSSced研究中，雅美罗治疗48周的安全性在SSc-ILD患者和SSc患者中总体安全性相当。在focuSSced研究和faSScinate研究中，雅美罗的安全性与该药已知的安全性一致。雅美罗治疗的患者中，最常见的不良事件是感染。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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