胃肠道间质瘤通常发生于胃肠道壁的神经细胞，这些神经细胞如果发生DNA（基因）突变可能会导致发生胃肠道间质瘤。超过一半的胃肠道间质瘤发生在胃部，剩下的大部分发生在小肠。但胃肠道的任意位置都可能发生胃肠道间质瘤。约10%的胃肠道间质瘤病例与PDGFRA基因突变有关。美国FDA于2020年1月9日批准新药阿泊替尼(ayvakit)用于携带PDGFRA基因18外显子突变的成人治疗胃肠道间质瘤。PDGFRA基因18外显子突变中最常见的是PDGFRA D842V突变。

　　阿泊替尼的有效性经1项临床试验得到验证，该项临床试验共有43名携带PDGFRA基因18外显子突变的胃肠道间质瘤患者（其中38人为PDGFRA D842V突变）参加。受试者每日口服阿泊替尼，剂量为300mg（推荐剂量）或者400mg，直至病情出现恶化或者出现无法忍受的药物毒性为止，以观察患者对药物的应答率（肿瘤出现完全或者部分收缩）。试验结果表明，所有43名受试患者的总体应答率为84%，其中7%为完全应答，77%为部分应答。而对于38名携带PDGFRA D842V突变的受试患者，总体应答率为89%，其中8%为完全应答，82%为部分应答。应答持续时间方面，出现应答的受试患者中61%的人应答持续时间为6个月及以上。

　　阿泊替尼的副作用（不良反应）有水肿、恶心、疲劳、认知能力受损、呕吐、食欲不振、腹泻、头发变色、多泪、腹痛、便秘、皮疹、头晕。阿泊替尼可能引起颅内出血，如果出现此种情况应减少用药剂量或者停止用药。阿泊替尼也可能引起中枢神经方面的副作用，包括认知能力受损、头晕、睡眠障碍、情绪障碍、语言障碍、幻觉等。如果出现此类情况，根据情况的严重程度不同，可考虑暂时停止用药待情况改善后恢复用药（同等剂量或酌情减少剂量），或者永久停止用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  阿泊替尼  https://www.kangbixing.com/drug/awptn/