塞利尼索是一种口服选择性的exportin-1（XPO1）抑制剂，对多种实体瘤和血液瘤有效。我们评估了塞利尼索单药治疗复发性胶质母细胞瘤的肿瘤内渗透性、安全性和有效性。

　　招募了76名Karnofsky体能状态≥60的成年人。接受细胞减灭术的患者术前接受最多3剂量塞利尼索（每周2次）（A组；n=8名患者）。未接受手术的患者每周2次接受50mg/m2（B组，n=24）或60mg（C组，n=14），或每周1次80mg（D组；n=30）。主要终点是6个月无进展生存率（PFS6）。

　　接受术前塞利尼索的患者切除的肿瘤中塞利尼索浓度中位数为105.4nmol/L（范围39.7–291nmol/L）。在B、C和D组中，PFS6分别为10%（95%CI：2.79-35.9）、7.7%（95%CI：1.17-50.6）和17%（95%CI：7.78–38.3）。在19例（28%）中观察到肿瘤大小明显减少，RANO反应率为8.8%[B组，8.3%（95%CI：1.0-27.0）；C组，7.7%（95%CI：0.2-36.0）；D组，10%(95%CI：2.1–26.5）]，D组有1次完全缓解和2次持久部分缓解。26名（34%）患者发生严重不良事件（AE）；1名（1.3%）是致命的。

　　最常见的治疗相关AE是疲劳（61%）、恶心（59%）、食欲下降（43%）和血小板减少症（43%），并且可以通过支持治疗和剂量调整来控制。

　　结论：在每周80mg时，单剂塞利尼索诱发反应和临床相关PFS6，副作用可控，需要减少剂量。正在进行的试验正在评估塞利尼索联合其他疗法治疗新诊断或复发性胶质母细胞瘤的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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