急性髓系白血病 (AML) 是一种生物学和临床特征均极具异质性的恶性肿瘤，因此，其治疗结局可能会因为细胞遗传学和分子特征的不同而有所差异。

　　本研究旨在评估维奈妥拉联合阿扎胞苷用于携带IDH1/2 突变的急性髓细胞白血病初治患者中的疗效和安全性。数据来源于一项对比维奈妥拉+阿扎胞苷与安慰剂+阿扎胞苷治疗效果的3期研究和一项评估维奈妥拉+阿扎胞苷治疗效果的Ib期研究。由于年龄≥75岁和/或合并症，入组患者均不适合接受强化治疗。维奈妥拉+阿扎胞苷治疗方案：维奈妥拉 400 mg 口服（1-28天），阿扎胞苷 75 mg/m2（第1-7天/28天）。

　　在生物标志物评估人群中，在维奈妥拉+阿扎胞苷组和阿扎胞苷组分别检测出81位（26%）和28位（22%）患者携带IDH1/2突变。携带IDH1/2突变的患者的复合完全缓解（完全缓解[CRc]和完全缓解+血液学不完全恢复[CRi]）率为79%/11%，中位缓解持续时间（mDoR）为29.5/9.5个月，中位总生存期（mOS）为24.5/6.2个月。不携带IDH1/2突变的患者的CRc率为63%/31%，mDoR是17.5/10.3个月，mOS是12.3/10.1个月。

　　携带IDH1突变的患者，采用维奈妥拉+阿扎胞苷/安慰剂+阿扎胞苷治疗的CRc率为66.7%/9.1%，mOS是15.2/2.2个月。携带IDH2突变的患者的CRc率为86.0%/11.1%，mOS是未达到/13.0个月。

　　与携带IDH1/2突变的患者相比，接受维奈妥拉+阿扎胞苷组治疗且细胞遗传学风险较低的携带IDH1突变IDH2野生型的AML患者的预后较差（mOS：24.5个月 vs 19.2个月[中风险]，未达到 vs 7.4个月[低风险]）。维奈妥拉+阿扎胞苷组未发生预期之外的毒性。

　　综上所述，携带IDH1/2突变的AML患者接受维奈妥拉+阿扎胞苷治疗可获得较高的缓解率，而且缓解持久，总生存期显著延长；而且，细胞遗传学风险并未减轻该治疗方案对这类患者的有利结果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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