美国纽约时间，2021年12月14日，辉瑞制药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 XELJANZ/XELJANZXR（tofacitinib/托法替尼）的补充新药申请（sNDA）用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子 (TNF) 阻滞剂反应不足或不耐受的活动性强直性脊柱炎 (AS) 成人。

　　托法替尼是第一个也是唯一一个在美国被批准用于五个适应症的口服 JAK 抑制剂。toXELJANZ适用于对一种或多种 TNF 阻滞剂反应不足或不耐受的患者，目前已经获批的适应症有：活动性AS（强直性脊柱炎）成人、中度至重度活动性 RA（类风湿关节炎）、活动性 PsA（活动性银屑病关节炎）、中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）和≥2岁儿童和青少年治疗有活动性多关节病程的幼年特发性关节炎（(pcJIA)）。

　　此次XELJANZ获批用于 AS 是基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究数据，该研究在 269 名患有活动性 AS 的成年患者中评估了托法替尼5mg 每天两次与安慰剂的疗效和安全性对比。

　　上述研究达到了主要终点，显示在第 16 周时，托法替尼(56.4%，n=75) 与安慰剂 (29.4%，n=40) 相比，达到国际脊柱关节炎协会 (ASAS)20 反应评估的患者百分比显着更高) (p<0.0001)。此外，托法替尼（40.6%，n=54）与安慰剂（12.5%，n=17）（p<0.0001）相比，达到 ASAS 40 反应的患者百分比显着更高，这是研究的一个关键次要终点。ASAS20/40 用于定义治疗的改善或反应。在用托法替尼治疗的 AS 患者中观察到的安全性特征与在类风湿性关节炎 (RA) 和银屑病关节炎 (PsA) 患者中观察到的安全性特征一致。

　　JAK是一个细胞内、非受体酪氨酸激酶家族，通过JAK-STAT 通路传递细胞因子和生长因子产生的信号。细胞因子与其受体结合时，受体构象发生改变，与受体胞内部分结合的JAK 被激活，活化的JAK使受体胞内区域的特定酪氨酸残基及STAT 磷酸化，磷酸化的STAT 自身二聚化并随后迁移到细胞核中，在细胞核中它们与特定的DNA 结合位点结合，调节基因转录目前识别的JAK 亚型有四种: JAK1、JAK2、JAK3 和TYK2。托法替尼作为一种JAK 抑制剂，主要抑制JAK1、JAK3，对JAK2 有轻度抑制。

　　制剂形式的枸橼酸托法替尼以5毫克白色圆形速释薄膜衣片的形式提供口服给药。XELJANZ每片含托法替尼 5mg(相当于枸橼酸托法替尼8.08 mg)和以下 非活性成分:交联羧甲基纤维素钠、HPMC 2910/羟丙甲纤维素6cP、乳糖一水合物、聚乙二醇/PEG3350、硬脂酸镁、微晶纤维素、二氧化钛和三醋精。

　　强直性脊柱炎（AS）是一种以脊柱和骶髂关节出现慢性炎症反应的风湿性结缔组织病。多见于40 岁以下青年男性，40 岁以上患者发病率很低。患者表现为腰背部疼痛、僵直，合并外周关节炎、眼葡萄膜炎、炎性肠病等，脊柱骨质疏松骨赘形成并最终发展为骨性强直。发病比较隐匿，症状与其他许多疾病相似而容易漏诊误诊，而早诊断和早治疗有利于改善患者的预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：托法替布/托法替尼(TOFACITINIB)可以治疗幼年特发性关节炎和银屑病关节炎？

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