TRK融合癌总体上是罕见的，每年在欧洲影响不超过几千名患者，该病可影响儿童和成人，并且在不同的肿瘤中以不同的频率发生。拉罗替尼的活性药物成分为Larotrectinib，这是一种强效、口服、选择性原肌球蛋白受体激酶(TRKs)抑制剂，旨在直接靶向TRK(包括TRKB、TRKB、和TRKC)，关闭导致TRK融合肿瘤生长的信号通路。在临床研究中，拉罗替尼Larotrectinib被调查治疗了29种不同组织学的实体瘤。结果显示，该药针对TRK融合肿瘤具有显著且持久的抗肿瘤活性，包括原发性CNS肿瘤和脑转移瘤，无论患者年龄及肿瘤组织学如何。
《柳叶刀肿瘤学》(The Lancet Oncology)在线发表了TRK融合癌症患者数据集。该数据集为评估靶向药拉罗替尼Larotrectinib(Vitrakvi)治疗TRK融合癌症成人及儿科患者的最新临床数据。
结果显示，截至数据截止时，在153例可评估患者中，拉罗替尼Larotrectinib治疗的总缓解率(ORR)为79%(95%CI:72-85)、完全缓解率为16%(n=24)、部分缓解率为63%(n=97)。其中，在可评估成人患者中的ORR为73%(n=74/102)、在可评估儿科患者中的ORR为92%(n=47/51)。
在确认缓解的患者中(n=108)，缓解表现持久、中位缓解持续时间接近3年(DOR：35.2个月，95%CI:22.8-NE)。在综合数据集(n=159)中，中位无进展生存期(mPFS)为28.3个月(95%CI:22.1-NE)、中位总生存期为44.4个月(95%CI:36.5-NE)，有88%(95%CI:83-94)的患者在开始治疗后一年仍然存活。来自综合数据集的子分析中，拉罗替尼在有脑转移的实体瘤患者(n=12)中显示出高缓解率、ORR为75%。由于血脑屏障，CNS肿瘤或脑转移he难治瘤。数据显示，拉罗替尼Larotrectinib在该患者群体中具有很高的临床疗效。
安全性数据涵盖了接受拉罗替尼Larotrectinib治疗的260例癌症患者(不论TRK融合状态如何)的整个安全数据集，并提供了支持安全性的额外证据，包括在接受长期治疗的患者中的安全性。大多数不良事件为1级或2级。没有报告发生率>3%的3/4级治疗相关不良事件，也未报告与治疗相关的死亡。
拉罗替尼Larotrectinib的最新数据为TRK融合癌症成人和儿童患者提供了非常有价值的随访疗效数据，证明这种新药在TRK融合癌中显示出有临床意义的缓解率，即使在非常年幼的儿童中，其安全性总体上也是可控的。
拉罗替尼Larotrectinib是一种首创(first-in-class)的口服TRK抑制剂，专门开发用于治疗携带NTRK基因融合的肿瘤，该药在TRK融合癌症儿童和成人患者中可提供高缓解率和持久缓解，包括原发性中枢神经系统(CNS)肿瘤和脑转移瘤。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)力克17类癌种？客观缓解率高？
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