急性髓细胞白血病是一种恶性的血液疾病,主要表现为病情发展迅速,而且确诊率随年龄的增长而升高,也就是说年龄越大确诊该疾病的几率也就越大,在美国,急性髓细胞白血病患者在接受骨髓治疗后病情会有明显的好转,但是这类患者的比例不足百分之十,大多数患者面临化疗无效以及疾病进展等现象,五年的生存率不足26%。恩西地平是一款治疗急性髓细胞白血病的药物,2017年8月,恩西地平获美国FDA批准上市,主要治疗携带IDH2基因突变的复发难治性急性髓细胞白血病成人患者。
恩西地平是第一个通过干预肿瘤细胞的代谢来治疗AML的药物,是以分子生物学和生物化学为基础而研发的。它只抑制肿瘤细胞的酶,而不影响机体正常的三羧酸循环,显示出多层面的首创性。作为罕见病药物,由于诊断和适应症明确、疗效肯定,因而获得优先审批资格,研发时程9年终获批准。
随着恩西地平地获批,为急性髓细胞白血病患者带来了生的希望,也为罕见病药物的研究带来了更多的经验,相信未来罕见病领域会有更多高质量的药物研发,为全球的病患带来更多的治疗手段。
恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓性白血病(AML)患者的单臂研究中得到证实。结果显示:在接受最短6个月的治疗后,大约19%的患者实现完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解,中位缓解持续期9.6个月。在157例因为急性髓性白血病(AML)需要输血或血小板的患者中,34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。结合以上实验数据可知,恩西地平能延长患者的生存期,提高缓解率,减轻患者的疾病痛苦,治疗白血病效果显着。
恩西地平副作用包括有:磷水平异常、分化综合征、食欲下降、呕吐、食欲不振、白细胞增多、血清胆红素升高、肿瘤溶解综合征、血清钙降低、血清钾减少、恶心、腹泻、急性呼吸窘迫、肺水肿等等。恩西地平副作用的多与少、出现的时间及严重程度等都是由患者对药物的耐受程度、身体状况、病情进展决定的,因此每位患者的副作用不相同。患者应严格按照正确的方法用药,以免产生更多不良反应。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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