神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合是泛瘤种基因变异，现已成为肿瘤治疗的理想靶点。2018年11月16日，拉罗替尼作为NTRK基因融合抑制剂被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于临床治疗。自拉罗替尼问世以来，其惊人的疗效为包括肺癌、肠癌、甲状腺癌、儿童实体瘤等瘤种的治疗带来了革命性的突破。目前拉罗替尼已正式在中国获批上市。
拉罗替尼治疗NTRK基因融合儿童实体瘤的效果令人振奋。
2021年SIOP更新了拉罗替尼Ⅰ/Ⅱ期临床研究数据，可评估的76名患者客观缓解率（ORR）为88%。中位缓解持续时间（DoR）、中位无进展生存期（PFS）、中位总生存期（OS）均未达到，36个月中位DoR率、36个月PFS率、36个月OS率分别为63%、60%、97%。治疗相关不良反应（TRAE）主要为1/2级，3例患者（4%）因TRAE终止治疗。9例患者（12%）发生神经系统TRAE，大多数为1/2级，未发现新的安全性或不可预期的安全性问题。
此外，临床观察显示拉罗替尼用药安全性良好，大部分患者为1/2级TRAE。
拉罗替尼作为NTRK基因融合抑制剂，在多瘤种中均获得显著疗效，使“广谱抗癌”照进现实。拉罗替尼开启了肿瘤治疗“只看靶点，不论瘤种”的治疗理念，相信未来会有更多药物问世，为肿瘤患者再添福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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