维奈托克，又被称为维奈妥拉、维奈克拉(Venetoclax)，是由艾伯维和基因泰克共同研发BCL-2抑制剂。维奈托克通过选择性抑制BCL-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤。BCL-2是最早发现的细胞抗凋亡蛋白Bcl-2家族的一员，Bcl-2家族蛋白通过与促凋亡蛋白BIM、BAD等形成二聚体以及自身二聚，在细胞凋亡的调控中发挥重要作用，是大多数血液肿瘤的主导致癌基因。目前，维奈托克已在全球80多个国家/地区上市，被美国FDA批准用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、成人急性髓系白血病(AML)。在国内，维奈托克获批的适应症是急性髓系白血病

　　急性髓系白血病（AML）是髓系造血干细胞恶性疾病。临床表现为贫血、出血、感染和髓外组织器官浸润为主要表现。AML多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。我国急性白血病比慢性白血病多见，其中急性髓系白血病最多（1.62/10万）。老年AML患者占全部AML的70%左右。由于老年患者体力状态差，合并症多，无法耐受强化疗且治疗过程中早期死亡率高，因此老年AML患者预后明显较年轻患者差。AML的治疗方案应该根据分型、分期及患者自身状况进行个体化化疗，需要加强支持治疗，防止感染和出血。适宜患者可以进行造血干细胞移植。目前，已经有多种口服靶向药物（如维奈托克）用于AML患者的治疗，对于年轻患者，大多与常规化疗方案联合。对于老年患者，可联合地西他滨、阿扎胞苷或单药治疗。

　　2021年05月25日，欧盟委员会（EC）批准维奈托克（venetoclax）联合低甲基化剂（阿扎胞苷或地西他滨），用于治疗新诊断的、没有资格接受强化化疗的急性髓性白血病（AML）成人患者。这次欧盟的批准是基于VIALE-A（M15-656）的3期研究和M14-358的1b研究结果。

　　M15-656的3期研究评估了维奈托克+阿扎胞苷（AZA）vs安慰剂+AZA对初治年龄＞75岁或不能耐受标准诱导化疗AML患者的疗效与安全性。

　　研究结果显示，维奈托克组中位OS较安慰剂组延长5.1个月(14.7 vs 9.6个月)，完全缓解率（CR）显著高于安慰剂组(66.4%vs 28.3%)，CR或部分血液学恢复的完全缓解率（CRh）显著高于安慰剂组(65%vs 23%)。

　　M14-358的Ib期临床研究评估了维奈托克+阿扎胞苷（AZA）vs维奈托克+地西他滨对AML患者的疗效与安全性。研究结果显示两组CR分别为44%和55%，CR+CRi率分别为71%和74%。在达到CR或CRi的患者中，中位缓解持续时间（DOR）分别为21.9个月和15个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：BCL-2抑制剂维奈托克/维奈妥拉(VENETOCLAX)适用于哪些疾病？

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