恩西地平Idhifa(enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂,通过阻断促进细胞生长的几种酶而发挥作用。如果使用RealTime IDH2检测法在血液或骨髓样本中检测到IDH2突变,患者可能有资格接受恩西地平治疗。
恩西地平是一种靶向治疗,填补了复发或难治性AML患者对IDH2基因突变的未满足需求。美国食品和药物管理局批准恩西地平Idhifa(enasidenib)用于治疗有特定基因突变的复发或难治性急性骨髓性白血病(AML)成年患者。该药物被批准与配套的诊断仪RealTime IDH2检测仪一起使用,该检测仪用于检测AML患者的IDH2基因的特定突变。
一项针对199名复发或难治性AML患者的单臂试验研究了恩西地平的疗效,这些患者的IDH2突变是通过RealTime IDH2测定法检测出来的。该试验测量了没有疾病证据和治疗后血细胞完全恢复的患者(完全缓解或CR),以及没有疾病证据和治疗后血细胞部分恢复的患者(完全缓解与部分血液学恢复或CRh)的百分比。在至少6个月的治疗中,19%的患者经历了CR,中位数为8.2个月,4%的患者经历了CRh,中位数为9.6个月。在研究开始时因急性髓细胞白血病而需要输血或血小板的157名患者中,34%的人在使用恩西地平治疗后不再需要输血。
恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素(在胆汁中发现的物质)水平升高和食欲下降。怀孕或哺乳期的妇女不应服用恩西地平,因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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