胃肠道间质瘤是一种罕见的间叶源性肿瘤，其主要病因80%-90%是KIT基因突变，5%-10%是PDGFRA基因突变，导致酪氨激酶活化，细胞生长失控并发生癌变。伊马替尼是第一个批准的酪氨激酶抑制剂，自2002年被FDA批准用于GIST以来，被很多大规模临床试验证实其有效性，是KIT阳性GIST患者的一线药物。但一项回顾性研究表明，PDGFRA基因外显子18突变的GIST患者对伊马替尼无应答。
2020年1月，蓝图医药开发的新分子实体药物阿伐普替尼（avapritinib）口服片剂获FDA批准上市，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。此前，阿伐普替尼已获得突破性疗法、优先审评、孤儿药等多项资格。
此次批准是基于阿伐普替尼一期临床试验的可靠数据，在PDGFRA基因外显子18突变的GIST患者中，Ayvakit治疗的总缓解率（ORR）达86%，且中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。蓝图医药首席执行官Jeff Albers表示，阿伐普替尼的上市对患有PDGFRA基于外显子18突变的GIST患者来说，可以选择新的治疗方案至关重要。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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