复发/难治性小儿急性髓性白血病(R/RAML)的生存结果令人沮丧。表观遗传变化可导致基因表达改变，这被认为有助于白血病发生和化疗的耐药。有研究人员报告了一项I期试验的结果，其中一项剂量扩展队列研究了地西他滨和伏立诺他与氟达拉滨、阿糖胞苷和G-CSF(FLAG)联合用于R/RAML儿科患者[NCT02412475]。37名患者入组时的中位年龄为8.4（范围，1-20）岁。在纳入的患者中没有剂量限制性毒性，包括两名患有唐氏综合症的患者。
地西他滨联合伏立诺他和FLAG的推荐2期剂量为10mg/m2。扩大的队列设计允许进行疗效评估，35名可评估患者的总体反应率为54%（16名完全反应(CR)和3名完全反应伴血液学恢复不完全(CRi)）。90%的应答者通过集中流式细胞术实现了最小残留疾病(MRD)阴性(<0.1%)，84%(n=16)成功进行了造血干细胞移植。MRD阴性患者的2年总生存率为75.6%[95%CI：47.3%，90.1%]，而残留疾病(p<0.001)患者的两年总生存率为17.9%[95%CI：4.4%，38.8%]。12名受试者(34%)已知表观遗传改变，其中8名(67%)达到CR，其中7名(88%)为MRD阴性。相关药效学证明了地西他滨和伏立诺他的生物活性，并确定了无反应患者的特定基因富集特征。
总体而言，地西他滨和伏立诺他联合FLAG化疗对患有R/RAML的儿科患者，尤其是具有表观遗传改变的患者具有良好的耐受性、生物活性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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