普纳替尼是一种靶向BCR-ABL1的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），BCR-ABL1是一种异常酪氨酸激酶，在慢性粒细胞性白血病（CML）和Ph+ALL中表达。普纳替尼是一种基于计算和结构的药物设计平台开发的靶向肿瘤学药物，专门用于抑制BCR-ABL1及其突变的活性。普纳替尼可抑制天然BCR-ABL1以及所有BCR-ABL1治疗耐药突变，包括最具耐药性的T315I突变。

　　普纳替尼于2016年11月获得FDA完全批准，该药适用于：（1）对至少2种先前的激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期CML成人患者（CP-CML）；（2）没有其他激酶抑制剂可用的加速期（AP）或急进期（BP）CML成人患者和Ph+ALL成人患者；（3）T315I突变阳性CML（CP、AP或BP）或T315I突变阳性Ph+ALL成人患者。普纳替尼不适用于也不推荐用于治疗新诊断的CP-CML患者。

　　一项随机、国际性、开放标签、多中心3期PhALLCON试验，正在评估普纳替尼（ponatinib，普纳替尼）与伊马替尼（imatinib）相比，联合低强度化疗用于新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）成人患者一线治疗的疗效和安全性。

　　3期PhALLCON试验达到了主要终点，结果显示：与伊马替尼相比，新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）的成年患者在普纳替尼（ponatinib）和低强度化疗中获得了更高的最低残留疾病（MRD）阴性完全缓解（CR）的比率。据文献报道，MRD-负性与患者长期预后改善有关。在试验中，没有观察到新的安全信号。这次试验的数据将与监管机构讨论，并在未来与科学界共享。

　　“Ph+ ALL是一种快速发展的疾病，目前没有针对美国患者一线批准的靶向治疗。迫切需要一种有效的治疗方法，以抑制难以治疗的突变的发展，这些突变与糟糕的长期结果有关，”武田全球医学事务肿瘤学主管Awny Farajallah医学博士说。“我们很高兴看到ICLUSIG如何解决这些患者护理方面的这一差距，并期待分享结果。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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