胸腺上皮肿瘤（TETs）很少见，但却是前纵隔最常见的肿瘤。铂类联合化疗是此类肿瘤的标准治疗，与转移性疾病中50-90%的客观缓解率（ORR）相关。然而，铂类联合化疗失败后没有标准的化疗选择。与细胞周期相关的遗传改变，包括pRB，p16INK4A和细胞周期蛋白D1，通常在TET中观察到。基于这些结果，我们进行了一项II期试验，以评估帕博西尼在复发性或难治性晚期TETs患者中的有效性和安全性。

　　这是一项针对帕博西尼单药治疗复发性或转移性晚期TETs且细胞毒性化疗失败的II期、多中心、开放标签、单臂研究。患者每天接受125毫克口服帕博西尼，持续21天，然后间隔7天。主要终点是无进展生存期（PFS）。次要终点是ORR、缓解持续时间、总生存期和安全性。

　　2017年8月至2019年10月期间，共有48名患者入组。既往化疗次数中位数为1（范围：1-4），48名患者中有21名（43.7%）接受了胸腺切除术。根据WHO分类，患者为A型（n=1）、B1型（n=2）、B2型（n=8）、B3型（n=13）、胸腺癌（n=23）和未知（n=1)。中位随访时间为14.5个月（范围：0.8-38.2），帕博西尼单药治疗的中位周期数为10（范围：1-40）。客观缓解率为12.5%（胸腺瘤中有4例缓解[PRs]，胸腺癌中有2例PRs）。6个月时的PFS为60.2%，中位PFS为11.0个月（95%置信区间[CI]：4.6-17.4）。中位总生存期为26.4个月（95%CI：17.4-35.4）。最常见的任何级别的治疗相关不良事件是中性粒细胞减少症（62.5%）、贫血（37.5%）和血小板减少症（29.1%），最常见的3/4级治疗相关血液学不良事件是中性粒细胞减少症（41.7%）。3级以上中性粒细胞减少64例可逆，无中性粒细胞减少发热病例。

　　帕博西尼单药治疗耐受性良好，在铂类联合化疗失败的TETs患者中显示出令人鼓舞的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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