急性髓系白血病（AML）的标准治疗方法包括强化诱导化疗、巩固化疗、同种异体干细胞移植。但是，AML患者诊断时的中位年龄为68岁，年龄大，并存疾病和不良基因组特征的发生率高，因此老年患者通常不适合标准化疗或对标准化疗不敏感，故而接受强度较低的治疗方案，包括去甲基化药物（阿扎胞苷[AZA]或地西他滨）和小剂量阿糖胞苷。在≥65岁的初治AML患者中，即使使用去甲基化药物治疗，其预后仍很差。

　　Viale-A研究是一项3期、随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究，旨在评估AZA+维奈克拉（VEN）联合治疗方案与AZA+安慰剂（PBO）对照方案相比，在不适合强化诱导治疗的初治AML患者中的疗效和安全性。

　　研究入组了确诊为AML的初治患者，这些患者由于并存疾病和/或年龄≥75岁，不适合采用标准诱导治疗。患者以2：1的比例随机分配至AZA+VEN组（AZA：第1-7天皮下或静脉注射75mg/m2；维奈克拉：目标剂量为400mg）或AZA+PBO组（PBO：每天一次口服）。每28天为一个周期。主要终点为总生存期（OS）。次要终点为以下比率：复合完全缓解（完全缓解[CR]+伴不完全血液学恢复的完全缓解[CRi]）、治疗2个周期后的复合完全缓解、CR、输血独立性、分子亚组的CR+CRi和OS、无事件生存（EFS）。

　　截至2020年1月4日，共有431名患者（中位年龄76岁[49-91]）随机分至AZA+维奈克拉组（n=286）或AZA+PBO组（n=145）。中位随访时间为20.5个月时，AZA+VEN组的中位OS为14.7个月，AZA+PBO组的中位OS为9.6个月（HR：0.66，95％CI：0.52-0.85，p<0.001）。AZA+VEN组和AZA+PBO组中位治疗周期分别为7和4.5，CR+CRi率分别为66％、28％（p<0.001），首次达到CR或CRi的中位时间分别为1.3（95％CI：0.6-9.9）个月、2.8（95％CI：0.8-13.2）个月，CR+CRi的中位持续时间分别为17.5个月、13.4个月，具有低和中等细胞遗传学风险的患者的缓解率分别为53％/23％和74％/32％，原发性和继发性AML患者的缓解率分别为66％/30％和67％/23％。

　　≥3级不良事件（AE）包括（AZA+VEN/AZA+PBO）血小板减少症（45％/38％）、中性粒细胞减少症（42％/29％）、发热性中性粒细胞减少症（42％/19％）、贫血（26％/20％）和白细胞减少症（21％/12％）。严重的不良事件为发热性中性粒细胞减少症（30％/10％）和肺炎（16％/22％）。30天死亡率分别为7％（n=21）/6％（n=9）。

　　在不适合强化化疗的初治老年AML患者中，相较于仅接受AZA治疗的患者，接受AZA+维奈克拉治疗的患者的总生存期更长，缓解率更高。并具有可控的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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