阿伐普替尼（avapritinib）是一种经FDA批准用于治疗具有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST的成年人的激酶抑制剂。阿伐普替尼是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性有效抑制剂。它是FDA批准的唯一一种GIST 1型抑制剂，可直接结合突变KIT和PDGFRA发出信号的活性激酶构象起作用。阿伐普替尼已显示出对与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变的抑制作用，包括针对与当前批准的疗法耐药相关的激活环突变的有效临床活性。

　　于近日经美国FDA批准上市，用于治疗无法手术切除或转移性血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18基因突变（包括PDGFRA D842V突变）的胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。

　　该药物的批准基于一个多中心、单臂关键临床研究NAVIGATOR(NCT02508532)。临床试验表明，阿伐普替尼的应答率很高，几乎有85％的患者出现肿瘤缩小。

　　Blueprint Medicines公司KIT/PDGFRA激酶抑制剂阿伐普替尼（avapritinib）在治疗晚期全身性肥大细胞增多症的Ⅰ期临床EXPLORER和Ⅱ期临床PATHFINDER中获积极结果。在EXPLORER试验中，中位随访27.3个月时，阿伐普替尼的客观缓解率达到75%，其中36%的患者达到完全缓解伴部分血液学缓解（CR/CRh），中位缓解持续时间为38.3个月；在PATHFINDER试验中，中位随访10.4个月时，阿伐普替尼的ORR达到75%，19%的患者达到CR/CRh，中位DOR尚无法评估。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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