塞普替尼（Selpercatinib，也是患者们经常说的“塞尔帕替尼”、“LOXO-292”）是一种高选择性RET抑制剂，不但可以抑制天然RET信号通路，还可以抑制可能出现的获得性机制。此外，它还可以渗透中枢神经系统，因此在临床试验中显示出颅内抗肿瘤活性。

　　塞普替尼的适用人群：

　　局部晚期或转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌成人患者；

　　需要全身治疗的晚期或转移性RET突变的甲状腺髓样癌成人患者和12岁以上儿童患者；

　　需要全身治疗而且放射碘治疗抵抗的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁以上儿童患者；

　　全身治疗中或治疗后出现疾病进展，或没有可替代治疗方案的局部晚期或转移性RET融合阳性的实体瘤成人患者。

　　塞普替尼的临床试验数据：

　　①开放性、国际多中心的临床试验（LIBRETTO-001）结果如下：

　　I期临床试验纳入了RET融合基因阳性的非小细胞肺癌、甲状腺癌和胰腺癌患者，结果显示总客观缓解率（ORR）为77%，非小细胞肺癌的ORR为77%，非小细胞肺癌的疾病控制率（DCR）为90%，非小细胞肺癌患者的颅内客观缓解率达到100%。

　　II期临床试验纳入接受过铂类化疗且ECOG评分为0~2分的RET融合基因阳性非小细胞肺癌患者以及晚期非小细胞初治患者，结果显示，总ORR为70%，中位完结持续时间（mDOR）为20.3个月，中位无进展生存期（mPFS）为18.4个月，1年PFS率为68%，脑转移患者的颅内疾病控制率（IC-DCR）为100%。

　　②II期临床试验NCT04280081纳入RET融合阳性晚期实体瘤中国患者77例，截止2021年3月25日，初治患者ORR为90.9%，经治患者ORR为58.8%，5例基线可测量脑转移的非小细胞肺癌患者颅内缓解率为80%。

　　③临床试验LIBRETTO-001(NCT03157128)评估了41名RET融合阳性肿瘤（非小细胞肺癌和甲状腺癌除外)的患者塞普替尼疗效，结果显示ORR为44%，DOR为24.5个月，对药物有反应的肿瘤包括胰腺癌、结直肠癌、唾液腺癌、乳腺癌、软组织肉瘤、支气管类癌、卵巢癌、小肠癌和胆管癌等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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