急性髓系白血病(AML)患者中有6-10%的的患者会发生IDH1突变，并与预后不良相关。艾伏尼布是一种新型、强效、精准靶向IDH1突变的口服小分子抑制剂，基于全球关键性AG120-C-001研究的临床疗效结果，美国FDA已批准其用于治疗mIDH1 R/R AML成人患者。然而，在中国，这类患者人群仍缺乏标准治疗。本文首次报告了在中国mIDH1 R/R AML患者中进行的艾伏尼布桥接注册研究的临床数据。

　　经中心实验室确诊为IDH1 R132突变的成人R/R AML患者符合入组条件。在28天周期中，以500 mg每日一次口服给予艾伏尼布。主要终点是药代动力学(PK)，关键次要终点包括安全性和疗效，主要疗效终点为完全缓解(CR)+ CR伴部分血液学恢复(CRh)率。

　　截至2021年1月18日，30例患者接受治疗，17例患者仍在接受治疗。在预先指定的9例PK可评价患者中，单次给药3.98小时后达到Cmax(4730 ng/mL)，AUC0-24是62100 ng*h/mL。全身暴露参数表现出中度至高度变异性。CR+CRh率为30.0%(9/30; 95%CI: 14.7-49.4%)，9例患者均达到CR。未达到中位CR+CRh持续时间(范围: 0.03-10.09个月)，至CR+CRh中位时间为2.79个月（范围: 1.0-6.5）。客观缓解率为36.7%(11/30; 95%CI: 19.9-56.1%)。1例(3.3%)患者在达到CR后接受了造血干细胞移植。7/18例患者(38.9%)实现了非输血依赖性，8/12例患者(66.7%)维持了非输血依赖性。

　　所有患者均报告治疗后出现的不良事件(TEAE)。26例(86.7%)患者发生3级TEAE，最常见的是血小板计数下降(36.7%)、中性粒细胞计数下降(33.3%)和贫血(33.3%)。2例(6.7%)患者发生了2起致死性TEAE，均与艾伏尼布无关。18(60.0%)例患者报告了严重AE。在中国mIDH1 R/R AML患者中，艾伏尼布耐受性良好，可诱导持久缓解，具有临床获益，有望满足中国这类患者人群的医疗需求。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  艾伏尼布  https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/