克罗恩病（CD）为一种较常见的慢性炎症性肠病，青少年时期为该病发病的高峰期，流行病学数据显示，25％~30％患者在20岁之前发病，4％的CD患儿在5岁前发病。儿童CD表现复杂，除腹痛、腹泻、瘘管、肛周病变等肠道症状，还可能合并其他肠外表现如皮肤结节性红斑、关节炎、生长障碍等。与成人CD相比，儿童CD具有受累广泛、进展迅速等特点，疾病的诊疗具有一定困难。

　　2021年，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准旗下产品修美乐（原研阿达木单抗）用于儿童CD，这也是原研阿达木单抗在国内获批的第3个儿童适应症，为广大儿童自身免疫病患者带来了新的希望。

　　IMAgINE 1试验是首个评估阿达木单抗治疗儿童CD疗效的随机双盲试验，研究共纳入192例6~17岁的中重度CD患儿，经诱导治疗后获得临床缓解的188例随机分为两个不同剂量组进行双盲试验。研究表明，标准剂量组（即体重≥40kg者剂量为隔周给药40mg，体重＜40kg者为隔周给药20mg）患儿接受阿达木单抗治疗26周时，PCDAI临床应答率（相比基线PCDAI下降≥15）为59.1％，52周时，临床应答率为41.9％。

　　26周时，标准剂量组临床缓解率（PCDAI评分≤10）为38.7％。52周时临床缓解率为33.3％。研究结果证实，阿达木单抗可有效改善儿童CD临床症状，提高临床缓解与临床应答。

　　此外，真实数据研究也表明，91.9%的患者经阿达木单抗治疗1年时能够达到临床缓解，证实阿达木单抗在真实世界的临床实践中同样具有出色表现。

　　IMAgINE 2试验对IMAgINE 1试验中获得缓解或应答的CD患儿进行为期240周的随访观察。结果显示，在进入研究时已达到治疗应答的患儿中，93.5％在240周的治疗过程中维持应答，在进入研究时已达到临床缓解的患儿中，80.4％患儿可维持临床缓解，充分证实阿达木单抗长期治疗儿童CD疗效持久稳定。

　　由于儿童处于生长发育时期，多种器官与系统发育尚未完善，药物排泄慢、易发生药物中毒与感染等不良反应，因此医生更重视儿童用药的安全性。研究表明，阿达木单抗治疗儿童CD患者长期安全性良好。另外，阿达木单抗是皮下注射的生物制剂，常见的不良反应为注射部位反应（如红肿、出血、疼痛等），且大部分为轻度，一般而言无需因注射部位反应而中止用药。

　　临床研究表明，阿达木单抗治疗儿童CD可显著改善患者临床症状，促进瘘管闭合，维持患儿正常生长，且疗效持久稳定，整体安全性良好。原研阿达木单抗在中国获批新适应症，为中重度儿童CD患者带来了新的曙光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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