伊马替尼又名格列卫，是一种新型的蛋白酪氨酸激酶抑制剂，具有阻断多种蛋白酶的作用。临床上用于治疗各期慢性髓细胞白血病，也用于治疗CD117阳性胃肠道间质细胞瘤。

　　部分黑色素瘤亚型出现的KIT原癌基因扩增和突变为治疗提供了契机。研究者进行了一项研究，该研究通过一项多中心临床II期试验，考察了伊马替尼对存在KIT扩增及/或突变的转移性黏膜型、肢端型或慢性日光损伤型(CSD)黑色素瘤的治疗情况。

　　该研究共招募了25例患者(其中24例为可评价患者)。其中8例(33％)患者存在KIT突变，11例(46％)患者存在KIT扩增，5例(21％)患者同时存在KIT突变及扩增。研究中位随访时间为10.6个月(范围，3.7个月至27.1个月)。最佳总缓解率(BORR)为29％(排除未验证的缓解事件后为21％)，双侧95％CI为13％至51％。BORR显著高于5％的虚假设，且BORR随突变状态而出现统计学意义上的显著不同(13例KIT突变患者中的7例或54％v仅存在KIT扩增的0％)。突变状态或黑色素瘤部位间在进展率或生存率方面并无统计学意义上的差异。总病情控制率为50％，但控制率随KIT突变状态而明显各异(突变患者77％v扩增患者18％)。4例患者在治疗前即存在NRAS突变，1例患者在治疗后KIT扩增增强。

　　该研究作者认为，黏膜型、肢端型或CSD皮肤黑色素瘤应进行KIT突变评价。伊马替尼可有效用于存在KIT突变的肿瘤，但对于仅存在KIT扩增的肿瘤并无疗效。此外，出现NRAS突变及KIT拷贝数增加可能为出现伊马替尼治疗抗性的机理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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