伊布替尼是布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）不可逆抑制剂，通过抑制肿瘤细胞复制和转移所需的BTK发挥抗癌作用。该药已于2017年8月获中国CFDA批准上市，单药用于既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者以及既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者的治疗。
MYD88(L265P)可以通过BTK影响WM肿瘤细胞生长，CXCR4(WHIM)突变在体外对伊布替尼产生耐药性。一项伊布替尼单药(每日420mg口服给药直至疾病恶化或产生不可耐受的毒性作用)治疗63例复发难治WM患者的前瞻性研究结果显示ORR率为90.5%，2年PFS率和OS率分别为69.1%和95.2%，2级以上不良事件包括中性粒细胞减少(22%)和血小板减少(14%)。
研究人员等报道了一项纳入31例利妥昔单抗难治性WM患者的III期临床研究，中位年龄为67岁，中位随访时间为18.1个月，ORR为90%，18个月的PFS率和OS率分别为86%和97%，常见的≥3级不良事件包括中性粒细胞减少(13%)和高血压(10%)，以及6%患者的贫血、血小板减少和腹泻，32%患者发生感染等严重不良事件。
伊布替尼单药及联合利妥昔单抗分别在2015和2018年被美国FDA批准用于WM患者，是唯一正式批准用于治疗WM的药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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