泊马度胺为沙利度胺的类似物，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤作用。泊马度胺的细胞活性是通过其靶点cereblon（cullin-ring E3泛素连接酶复合物组分）介导的。体外试验中，在药物存在下，底物蛋白（包括Aiolos和Ikaros）被泛素化并随后被降解，导致直接的细胞毒性和免疫调节作用。在体外试验中，泊马度胺抑制血液肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。此外，泊马度胺抑制对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤细胞系的增殖；与地塞米松联合可协同诱导对来那度胺敏感或耐药的肿瘤细胞凋亡。泊马度胺增强T细胞和自然杀伤细胞介导的免疫反应，并抑制单核细胞产生促炎性细胞因子（如TNF-α和IL-6）。泊马度胺在小鼠肿瘤模型和体外脐带模型中可见抗血管生成活性。

　　泊马度胺的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估。该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数（客观应答率，或ORR）。患者被随机分配接受单独泊马度胺或泊马度胺低剂量皮质类固醇地塞米松（dexamethasone）。

　　结果显示：接受泊马度胺单一治疗的患者7.4％达到ORR。这些患者中应答时间中位数尚未得出结论（统计时依然有应答）。泊马度胺加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2％显示ORR，应答持续时间中位数7.4个月。

　　泊马度胺常见的副作用有抵御感染的白血细胞（中性粒细胞）减少、疲劳和虚弱、红细胞计数降低（贫血）、便秘、腹泻、血小板减少下降（血小板减少症）、上呼吸道感染、背部疼痛和发烧。

　　泊马度胺注意事项

　　一、血液学毒性

　　中性粒细胞减少是最常见的3/4级不良事件。监测患者血液系统毒性，尤其是中性粒细胞减少。

　　二、肝

　　肝功能衰竭包括死亡;监测肝功能检查每月一次。

　　三、过敏反应

　　血管性水肿和严重皮肤病反应的报道。对于血管性水肿中止泊马度胺和严重皮肤病反应。

　　四、肿瘤溶解综合征（TLS）

　　TLS在风险监测患者（即，那些具有高肿瘤负荷），并采取适当的预防措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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