2021年3月31日，中国国家药监局（NMPA）官网显示，基石药业申报的KIT和PDGFRα突变激酶抑制剂Avapritinib（阿伐替尼/阿泊替尼）已在中国获批。公开资料显示，阿泊替尼本次获批适应症为：用于治疗携带血小板衍生生长因子受体（PDGFRα）外显子18突变（包括PDGFRαD842V突变）的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。值得一提的是，这也是首个在中国获批用于PDGFRα外显子18突变胃肠道间质瘤的治疗药物，它将开启中国胃肠道间质瘤患者精准治疗的新纪元。

　　此次获批是基于一项开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估阿泊替尼治疗不可切除或转移性晚期胃肠道间质瘤患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。在2020年中国临床肿瘤协会（CSCO）学术年会上，基石药业公布了这项在中国人群开展的I/II期研究结果。

　　数据截止2020年3月31日时，共计50例中国患者纳入阿泊替尼的安全性评估，8例携带D842V突变的患者以及23例至少接受过3线既往治疗（4L+）患者疗效可评估，由研究者依据实体瘤疗效评价标准1.1版（RECIST）进行疗效评估。

　　在该研究中，6例患者接受阿泊替尼200 mg每日一次治疗，44例接受300 mg每日一次治疗。I期研究中，患者在200 mg和300 mg剂量下对该药均显示出了良好的耐受性，研究中未观察到剂量限制性毒性。在中国胃肠道间质瘤患者中的II期研究推荐剂量确定为300 mg，每日一次口服，这与针对晚期胃肠道间质瘤全球研究NAVIGATOR I期研究中的数据保持一致。

　　研究数据显示，阿泊替尼在携带PDGFRαD842V突变的中国胃肠道间质瘤患者中初步显示出了显著的抗肿瘤活性：在300mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRαD842V突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，有5例患者达到了研究者评估的部分缓解（PR），总客观缓解率（ORR）为62.5%，另3例患者的研究者评估结果为疾病稳定（SD）。

　　此外，阿泊替尼在至少接受过3线既往治疗的胃肠道间质瘤患者中也显示出一定的疗效，研究者评估的ORR为26.1%。

　　阿泊替尼的总体耐受性良好，研究中报告的治疗相关不良反应（TRAE）大部分为1级或2级。最常见的治疗相关TRAE为贫血和血胆红素升高。最常报告的≥3级（均为3级）TRAE为贫血。

　　阿泊替尼在PDGFRα外显子18突变的中国晚期胃肠道间质瘤患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。此次的获批代表着胃肠道间质瘤的治疗进入了精准靶向时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿泊替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)是胃肠道间质瘤精准靶向药吗？

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