严重的再生障碍性贫血是一种免疫系统介导的疾病，其特征是骨髓发育障碍及全血细胞减少。免疫抑制剂及异基因骨髓移植是常见的治疗方法，但有三分之一的患者对免疫抑制剂耐受，伴有持续、严重的血细胞减少及造血干、祖细胞数量缺乏。而血小板生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的数量增加，改善患者的造血功能。艾曲波帕（Eltrombopag）最初于2008年11月20日被美国FDA批准用于治疗慢性特发性血小板减少性紫癜患者的血小板减少症。艾曲波帕治疗再生障碍性贫血，于2014年2月获得了FDA的突破性治疗资格。在一些再生障碍性贫血患者中已经被证明会产生三系造血，使血小板计数增加，红细胞计数和白细胞计数增加。2014年8月，FDA已经批准了艾曲波帕eltrombopag(Promacta)作为重度再生障碍性贫血(SAA)的一种治疗方法。2015年8月24日，FDA批准艾曲波帕eltrombopag(Promacta)用于治疗1岁及以上的特发性血小板减少症患者。

　　研究人员开展了一项Ⅱ期研究，以确定口服的血小板生成素艾曲波帕的模拟药物Promacta是否对免疫抑制的难治性再生障碍性贫血有效。研究人员筛选了47例患有再生障碍性贫血及难治性血细胞减少的患者符合筛选条件，最后共25例患者接受艾曲波帕治疗，剂量为50 mg每天，必要时可增至150 mg每天，共12周。主要终点是患者的血细胞计数及输血依赖得以显著改善。如患者对治疗反应良好，则继续应用艾曲波帕治疗。

　　结果发现在12周时，25例患者中的11例（44%）至少有一系得以改善，且不良反应较小。9例患者不再需要输注血小板（中位血小板计数增加44000/mm3）。6例患者血红蛋白水平较前改善（中位增加4.4g/dl），其中3例治疗前依赖红细胞输注的患者不再需要输血。9例患者中性粒细胞计数增加（中位增加1350/mm3）。而多次骨髓活检结果显示，治疗后三系造血得到改善的患者，并未出现骨髓纤维化增多的现象。但免疫功能的监察显示无相关改善。

　　该研究表明，艾曲波帕能改善部分严重的难治性再生障碍性贫血患者的造血功能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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