2019年10月，一名19岁男子因肝功能障碍入院，该男子从小皮肤就对阳光过敏，经诊断为先天性红细胞生成性原卟啉症合并肝纤维化。2020年7月，该男子出现乏力和低烧一周。该男子再次诊断为重型AA伴PNH。那么对于ITP患者使用阿伐曲泊帕，其维持血小板应答的持久性是什么样子的，是否会发生失效，失效发生的比例又是怎样的呢？

　　考虑到患者无兄弟姐妹可供进行造血干细胞移植(HSCT)。肝纤维化也限制了异体移植和抗胸腺细胞球蛋白（ATG）的强化免疫抑制治疗。患者使用环孢素A（CsA）治疗，但受其潜在肝毒性的限制，增加CsA的剂量达到治疗效果是困难的。

　　因此，开始联合使用阿伐曲泊帕治疗(20 mg，每日一次)。5个月后，他的血红蛋白浓度增加到123 g/L，血小板计数恢复到103×10^9/L。阿伐曲泊帕用药剂量减少到20 mg，每隔一天一次，持续3个月，然后停药。患者使用低剂量CsA(75 mg，每日2次)保持应答，整个过程中肝功能检测指标正常并保持稳定。

　　尽管重型再生障碍性贫血的治疗选择包括了造血干细胞移植和免疫抑制治疗，然而，对于该患者而言，肝纤维化和缺乏兄弟供肝阻碍了其进行移植治疗，ATG和多种可能联合使用的药物也会增加其肝脏的负担和感染的风险。因此迫切需要其它可以安全有效治疗该患者的药物。

　　TPO-RA对造血干细胞的增殖和维持具有良好的作用。艾曲泊帕作为一种TPO-RA已用于治疗再生障碍性贫血，但由于其肝毒性的黑框警告，同为TPO-RA的阿伐曲泊帕对该患者是一个有利的选择。

　　原发免疫性血小板减少症（ITP）的临床管理一直处在不断发展中，人们在不断探究最优的ITP治疗方式。血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）已被广泛用作ITP的二线治疗，ASH指南认为在实现持久应答时，TPO-RAs优于同处于二线治疗地位的利妥昔单抗。

　　第二代TPO-RAs阿伐曲泊帕被美国FDA批准用于ITP治疗。经研究发现，约90％的患者对服用阿伐曲泊帕有应答；但是临床上关于阿伐曲泊帕失效（LOR）发生的时间以及相应的应答持久性数据有限。III期研究（NCT01438840）招募了32名接受阿伐曲泊帕和17名接受安慰剂治疗的ITP患者。核心研究设计包括6周研究药物滴定期，12周伴随ITP药物减量期和8周维持期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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