欧盟委员会（EC）批准普拉替尼作为一种单药疗法，用于治疗先前没有接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期NSCLC成人患者。这是欧盟首个一线治疗RET融合阳性晚期NSCLC的精准疗法。

　　普拉替尼是一种每日一次的口服精准疗法，可选择性地针对致癌的RET抑制。它是一种低浓度的野生型RET和致癌RET融合(CCDC6-RET)和突变（RET V804L、RET V804M和RET M918T）激酶抑制剂。

　　2022年3月8日，基石药业选择性RET抑制剂普拉替尼胶囊（商品名：普吉华）新适应症获国家药品监督管理局批准，用于治疗系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者。

　　中国国家药监局（NMPA）已批准普拉替尼，用于治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌(TC）患者。普拉替尼在中国香港的新药上市申请已获批准，用于治疗RET基因融合阳性的转移性NSCLC成人患者。普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。

　　RET突变是一种泛癌种的致病因素，可能导致多类癌症，其中包括比较重要的适应症非小细胞肺癌（检出率约1%~2%）以及甲状腺癌（检出率约20%）。

　　临床上，早期通常采用卡博替尼胶囊胶囊胶囊胶囊或凡德他尼等药物进行治疗，但由于这两类药物并非专门靶向RET这一靶标的抑制剂，因此疗效并不能令人满意，缓解率在30%左右，中位无进展生存期2.3个月，中位总生存期6.8个月。目前，RET抑制剂的问世，为这两类癌症带来的是一次颠覆性的疗效提升。

　　NTRK抑制剂以“广谱抗癌”闻名，很多人可能并不知道，甲状腺癌是这类药物的一个非常重要的适应症。

　　在甲状腺癌当中，NTRK突变的检出率约在5%~20%左右，其中部分亚型检出率稍低，如甲状腺乳头状癌，但部分亚型检出率较高，如低分化甲状腺癌等。随着NTRK抑制剂的问世与逐渐普及，这部分患者也有了疗效较好的治疗手段。

　　近日，国际重磅期刊《自然医学》杂志上公布了由美国排名一的癌症医院MD安德森癌症中心领导的一项国际试验的结果，显示高选择性RET抑制剂pralsetinib（普雷西替尼，BLU-667，已上市）在12类不同类型的肿瘤中显示出强大持久的抗癌活性。

　　这项代号为ARROW的I/II期实验，共纳入了29名RET融合阳性的实体瘤患者，覆盖了12种不同类型的肿瘤（包括胰腺癌、胆管癌、神经内分泌癌、肉瘤、头颈癌、结直肠癌等），这些患者中大部分（87%）都是已经接受过其他治疗失败的晚期患者。

　　在可评估的23名患者中，总客观缓解率（ORR）高达57%，疾病控制率（DCR）为83%（19/23名患者）。这意味着超过一半的晚期患者在接受治疗后病灶显著缩小了30%以上，超过80%的患者病情控制稳定或缩小，甚至消失。更值得一提的是，还有3名幸运的患者已确认完全缓解，病灶完全消失。此外《自然医学》杂志上还公布了2位完全缓解的幸运患者治疗案例。

　　在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是近年来发现的肺癌驱动基因，在NSCLC中RET融合患者约占1%-2%，常见于不吸烟的年轻人群。最常见的不良反应包括：天冬氨酸转氨酶升高（38%）、谷丙转氨酶升高（34%）和中性粒细胞减少症（34%）。4例（7%）的患者发生4级不良反应：1例出现血小板减少，1例出现血小板减少、全血细胞减少和急性肾损伤。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉替尼(PRALSETINIB)转移性非小细胞肺癌患者治疗效果如何？

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