ROS1为原癌基因，属于酪氨酸激酶胰岛素受体的家族成员之一，在多种肿瘤细胞系中高度表达。ROS1或间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合的儿童肿瘤类型对治疗的响应率高达100%(完全缓解和部分缓解），包括难治的中枢神经系统中的肿瘤。治疗ROS1突变的肺癌患者效果怎样？

　　该研究共入组29名患者，年龄在4.9个月至20岁，平均年龄7岁，患有罕见的中枢神经系统肿瘤，神经母细胞瘤或其他实体肿瘤，大多数脑肿瘤患者进行过手术切除肿瘤，然后进行放射治疗。最终，12名符合条件的患者接受评估，患者通过基因检测证实携带NTRK1/2/3，ROS1和ALK基因融合。

　　实验结果：12名患者全部对恩曲替尼entrectinib有客观反应（肿瘤缩小或消失），即有效率达到了100%！中位（平均）治疗持续时间为281天。中位反应时间为57天。其中，完全反应的意思是所有病灶消失和神经系统的改善或稳定性。部分反应是实体瘤病灶减少30％或更多，脑肿瘤和神经系统稳定性病灶减少50％或更多。

　　另外一款针对NTRK融合,并且也对儿童肿瘤效果非常惊人的”治愈系“抗癌药LOXO-101已经上市，34名在试验中有NTRK突变的儿童中有94％对该药有反应，其中12名患者的肿瘤完全消失。

　　NMPA本次批准恩曲替尼用于治疗ROS1阳性NSCLC患者，主要依据3项I/II期临床研究(ALKA-372-001，STARTRK-1，STARTRK-2)的合并分析结果。研究结果显示，无论是否存在CNS转移，恩曲替尼的数据均显示出了有效性。

　　2019年8月，美国FDA批准恩曲替尼用于治疗ROS1阳性转移性NSCLC，是FDA批准的首个选择性靶向ROS1和NTRK的疗法。目前，国内外最新指南均已将恩曲替尼纳入推荐方案中，2022年V3版美国国家综合癌症网络（NCCN）NSCLC指南已将恩曲替尼列为ROS1阳性NSCLC一线首选治疗方案。

　　近年来，恩曲替尼为ROS1阳性患者提供了更多的治疗选择和药物可及性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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