米托坦用法与用量：对肾腺瘤患者推荐的治疗方案是开始每天分3或4次共服2～6克，剂量通常是逐渐增加到9克到10克每一天。如果出现严重的副作用，应减少服用剂量至患者最大耐受量。如果患者可以耐受更高的剂量和出现可能的改善临床反应，剂量应增加，直到不良反应干扰。经验表明，最大耐受剂量（MTD）范围从2克到16克/天，但通常是9克到10克每一天。用于研究的最高剂量是18克到19克每一天。

　　治疗应在医院指导下进行，直到稳定的给药方案。治疗应持续进行，直到观察到临床改善。如果明显发生维持临床状态或转移性病变增长放缓，可以考虑为临床改善。

　　如果最大耐受剂量服用3个月后没有出现临床改善的情况，通常被认为是一项临床失败。然而，10%患者表现出可测量的反应需要服用3个月以上的最大耐受剂量。早期诊断和治疗及时发挥积极的临床反应的可能表现为：临床显示肿瘤缩小；减少疼痛、虚弱或厌食；减少由于过多的激素产生的迹象或症状。

　　很多患者会进行间歇性治疗，即病情严重时才启动治疗，这样的患者往往在第三或第四次这样的疗程后对治疗不再有积极反应。积累至今的经验表明，连续服用最大剂量米托坦片剂是最好的治疗方法。

　　在一项回顾性研究中，86%的患者在使用单药米托坦时出现了疾病进展，44%的患者出现了至少3级毒性反应，被认为可能与米托坦有关。然而，有8%的完全反应率是令人瞩目的。然而，许多人认为米托坦是所有转移性ACC治疗的骨干，即使是无功能的肿瘤，尽管没有以米托坦为变量的随机试验。

　　事实上，尽管对米托烷的疗效存在争议，但关键的FIRM-ACT研究在实验组和对照组都使用了米托烷。在该研究中，顺铂、依托泊苷、多柔比星、米托烷组的3-4级不良事件发生率为58%，而链霉素、米托烷组为41%。此外，对于米托坦为什么会增强细胞毒化疗的抗肿瘤效果，没有合理的科学解释。

　　米托坦以前被证明是P-糖蛋白的推定抑制剂，因此被认为可以增强其他P-糖蛋白底物（如多柔比星）的疗效，导致其最初被纳入含多柔比星的治疗方案；然而，P-糖蛋白调节会有意义地提高抗肿瘤疗效的假设已被临床实验数据反复反驳，现在已经被放弃。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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