血友病是一组遗传性凝血功能障碍性疾病，是由于人体部分或全部缺乏某种凝血因子导致的出血性疾病。长期以来，血友病主要采取凝血因子替代治疗，但每周需要多次静脉注射，也容易产生抗体。因此，很多血友病患者都很关注新药的研发。
艾美赛珠单抗是一种什么药物？这是近年来FDA批准的首个用来治疗体内含有Ⅷ因子抑制物的A型血友病新药，也是目前我们国内获批上市的唯一一款适用于血友病A型抗体患者的预防治疗用药，虽然此药无法让血友病治愈，但是高效的疗效应答率还是让不少病友家属趋之若鹜。舒友立乐（艾美赛珠单抗）是首个获批用于A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者的常规预防性治疗药物。此药具有双特异性结构，可以有效防止出血或降低出血发生的频率。艾美赛珠单抗是一种双特异性单克隆抗体，通过桥接活化的FIX和FX代替失活的FVIII，改善止血效果。HAVEN临床研究（HAVEN1：NCT02622321；HAVEN2：NCT02795767；HAVEN3：NCT02847637；HAVEN4：NCT03020160）初步证实了艾美赛珠单抗在成人和儿童HA患者中的疗效和安全性。研究中HA患者的年出血率（ABR）均显著下降，大部分（54%-90%）患者未报告出血情况。
目前患者每周只需一次皮下注射接受治疗，为患者恢复正常的生活状态带来了希望。尤其是对于伴有抑制物的血友病患者来说，此药的创新机制可以明显降低年化出血率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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