急性髓系白血病是成年人最常见的白血病之一，这是一种影响血液和骨髓的肿瘤，而且此类白血病的发病率是随着年龄增长而增加的。据了解，FLT3突变的急性髓系白血病属于高危的急性髓系白血病，意味着缓解率比较低，生存期比较短，容易复发，需要做干细胞移植，才可以改善疗效。而且在不同的研究人群、不同的种族，还有不同的区域里面，发生突变的频率会有不同。

　　FLT3突变在AML人群里面可能占20%-30%，比例是相当高的，治疗需求非常迫切。而在2017年4月28日上市的药物 米哚妥林（Rydapt）具备抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖的能力，并且它在表达ITD和TKD突变体FLT3受体或过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞中诱导细胞凋亡。此外，米哚妥林（Rydapt）还显示出抑制KIT信号传导，细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的能力。

　　 米哚妥林已被批准与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。

　　化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML,Acute Myeloid Leukemia）、系统性肥大细胞增多症（ASM,25mg Aggressive Systemic Mastocytosis）及其伴随的血液学肿瘤（SM-AHN,Systemic Mastocytosis with Associated Hematological Neoplasm）或肥大细胞白血病（MCL,Mast Cell Leukemia）。

　　米哚妥林建议用法用量

　　口服，食物同服，AML推荐用量50mg,2次/日；ASM及其伴随疾病推荐剂量100mg,2次/日。

　　 米哚妥林常见不良反应

　　米哚妥林使用注意事项

　　(1)药物过敏：对米哚妥林及Rydapt中其它成分过敏的患者不应使用；

　　(2)胎儿毒性：Rydapt可能会导致胎儿或新生儿受到伤害，孕妇或哺乳期妇女不应使用；

　　(3)肺部毒性：存在肺部损伤（肺毒性）迹象或症状的患者应停止使用。

　　米哚妥林也被批准用于患有某些类型罕见血液障碍（进行性系统性肥大细胞增多症、与血液肿瘤或肥大细胞白血病相关的系统性肥大细胞增生症）的成年患者。米哚妥林用于这些患者的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发烧、头痛和气短。米哚妥林是首个能与化疗联用，治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT/MIDOSTAURIN)诊断急性髓细胞白血病和晚期肥大细胞增多症怎么样？

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