对于既往治疗失败的AML患者，恩西地平的耐受性良好，并可诱导分子缓解和造血缓解。研究人员开展I-II期研究对恩西地平（用药剂量50-650mg/日，28天一疗程）用于携带IDH2突变的恶性血液肿瘤患者的疗效和安全性进行评估。

　　总体上，345位复发性/难治性AML患者中有214位（62%）接受恩西地平（100mg/日）治疗。中位年龄68岁。42位（19.6%）患者获得完全缓解（CR），19位（10.3%）患者进行异基因骨髓移植，总体缓解率达到38.8%（95%CI 32.2-45.7）。总体存活期中位值为8.8个月（95%CI 7.7-9.6）。携带IDH2-R140突变和携带IDH2-R172突变的患者的缓解率和存活期相当。缓解率与部分特殊患者的也相近：在研究开始时复发的（37.7%）、对强化治疗有耐受的（37.5%）或采用非强化治疗方案的患者（43.2%）。

　　恩西地平Idhifa(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

　　2017年8月1日，美国食品和药物管理局正式批准恩西地平(enasidenib)用于治疗异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者。在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，恩西地平为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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