奥贝胆酸主要用于那些对旧标准治疗药物熊去氧胆酸没有充分应答或不能耐受的患者。在安慰剂对照的三期临床试验结果中，奥贝胆酸提高了与肝移植风险降低相关的两个生物标志物的水平。临床研究的复合终点是碱性磷酸酶至少下降15%，血清碱性磷酸酶的活性低于正常上限的1.67倍，而胆红素在正常范围内。碱性磷酸酶是用来表示肝脏疾病严重程度的一种生物标记物。

　　奥贝胆酸（OCA）是目前用于NASH患者治疗的研究性疗法中唯一满足Phase 3期研究主要终点的研究性疗法，也是目前唯一FDA指定的用于NASH纤维化治疗的突破性疗法。因此，Intercept要求对新药申请（NDA）进行优先审核，如果该要求获得批准，预计将仅需要六个月审核期。

　　贝胆酸于2016年5月27日由美国FDA有条件加速批准用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎（Primarybiliary cholangitis，PBC），联合熊去氧胆酸（UDCA）用于UDCA单药治疗应答不佳的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者，或单药用于无法耐受UDCA的PBC成人患者。该适应症在2016年12月12日也获得了欧盟EMA的有条件批准。奥贝胆酸是近20年来首个获批治疗PBC的药物。由于PBC是一种罕见病，奥贝胆酸在2010年得到了欧洲药品管理局的孤儿药委员会（COMP）的孤儿药资格认定。作为激励措施，孤儿药可获得十年的市场独家经营权。FDA也已授予奥贝胆酸治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（Nonalcoholic steatohepatitis，NASH）的突破性药物资格、治疗PBC的快速通道地位、治疗PBC和原发性硬化性胆管炎（Primary sclerosing cholangitis，PSC）的孤儿药地位。中国目前无奥贝胆酸原研和仿制药注册信息，但值得关注的是，江苏恒瑞和正大天晴仿制处于临床状态中，并进行参比制剂备案。

　　2017年6月22日，奥贝胆酸药物被授予2017 Premio Galeno Italia（Prix Galien Italia 2017）化学合成药物奖。Prix Galien Italia化学合成药物奖是意大利生命科学行业最受认可的荣誉之一，该奖项授予创新药物奥贝胆酸，奖励其作为PBC的新型治疗方案。

　　2019年2月19日，Intercept公司宣布奥贝胆酸针对伴有2～3级肝纤维化的NASH患者的关键Ⅲ期Regenerate研究的期中分析取得积极结果。该临床研究主要终点的疗效数据显示：1）奥贝胆酸25mg每日1次治疗组第18个月时，肝纤维化程度至少改善1级且NASH没有恶化的患者比例显着高于安慰剂组（分别为23.1%、11.9%，p=0.0002）；2）奥贝胆酸10mg和25mg治疗组第18个月时，NASH组织病理学改善（脂肪蓄积减少）且纤维化程度没有恶化的患者比例较安慰剂组均有提高，但是在统计上没有显着差异。

　　奥贝胆酸(Ocaliva)初始推荐剂量为每次5mg，每日一次。基于临床反应，治疗6个月时逐渐滴定至10mg。患者在服用奥贝胆酸(Ocaliva)前一定要到医院做详细检查，并按照医生的诊疗建议严格用药，切忌擅自服用该药物进行治疗。

　　奥贝胆酸(Ocaliva)治疗效果显著，但使用该药品进行治疗也会产生副作用，奥贝胆酸（Ocaliva）常见的副作用包括有：皮肤瘙痒/乏力/腹痛/皮疹/头晕/便秘/关节痛等。患者在接受奥贝胆酸（Ocaliva）治疗前，一定要做详细检查，不可盲目用药。患者在服用奥贝胆酸（Ocaliva）后如果出现严重的瘙痒的情况，其管理策略包括增加胆汁酸结合树脂或抗组胺药，奥贝胆酸（Ocaliva）剂量减少和/或临时给药中断。必要时应及时寻求医生帮助。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥贝胆酸(OCALIVA)用于对UDCA不耐受的原发性胆汁性胆管炎成人患者？

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