塞普替尼已获FDA批准，用于治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌，以及需要全身治疗的RET突变的甲状腺髓样癌（MTC）。最近的研究还表明，塞普替尼在RET融合驱动的晚期实体瘤中，具有抗肿瘤活性。然而，在携带RET融合和RET突变以外的基因变异的肿瘤中的疗效尚未完全明确。因此，塞尔帕替尼在携带其他RET变异的实体瘤中的安全性和有效性尚未得到充分研究，特别是携带RET扩增的实体瘤。
一例携带RET扩增的复发性GBM患者接受了放疗同步替莫唑胺治疗。由于存在ATM突变，放化疗结束后，开始奥拉帕利联合替莫唑胺辅助治疗。此外，患者接受了肿瘤电场治疗。患者完成了4个周期的维持替莫唑胺+奥拉帕利治疗，但随后由于疾病进展而停药。有可能发生了假性进展；然而，考虑到MRI结果、放化疗近乎完成（>12周）、持续需要类固醇、神经症状恶化，患者符合疾病进展的RANO标准。进一步基因检测显示患者存在RET扩增，结合最近报道的携带RET突变NSCLC脑转移患者使用塞尔帕替尼的疗效结果，这些数据为出现疾病进展时使用塞尔帕替尼提供了依据。
LIBRETTO-321研究是一项旨在评估塞普替尼用于中国RET变异晚期实体瘤患者疗效与安全性的开放标签、多中心、2期临床试验，共入组77例RET基因变异晚期实体瘤中国患者。研究结果显示，中国数据与LIBRETTO-001全球数据具有高度一致性，验证了赛普替尼在中国人群中良好的疗效与安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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