阿扎胞苷为胞嘧啶核苷类药物。能直接掺入DNA中，抑制DNA和RNA合成，可杀伤处于S期的细胞。通过引起DNA去甲基化和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒作用而产生抗肿瘤作用。其抗肿瘤功能目前有两种的作用机制：

　　1.通过与DNA或RNA结合，产生细胞毒性并且特异性抑制细胞周期；

　　2.通过与DNA甲基化酶结合，降低DNA甲基化，从而恢复造血干细胞的正常分化和造血功能。适用于骨髓增生异常综合症（MDS），急性非淋巴细胞性白血病、急性髓细胞白血病。对于乳腺癌、肠癌、黑色素瘤等有一定疗效。

　　PANTHER试验是一项全球范围的随机3期临床试验。主要终点为EFS。关键次要终点为总生存期（OS）。其他次要终点包括高危MDS/CMML患者转化为AML的时间；缓解率和缓解持续时间；不依赖红细胞和血小板输注的患者比例和持续时间；安全性。

　　对于安全性分析结果，该研究未发现新的安全性事件，且阿扎胞苷的剂量能够维持在一定水平。在整体患者队列中，联合组和单药组最常见的3级及以上不良事件是贫血（33%和34%）、中性粒细胞减少（31%和33%）和血小板减少（30%和30%）。

　　在骨髓原始细胞占20%-30%的AML患者中，联合组和单药组中位OS分别为14.5和14.7个月，无显著差异（HR，1.107；95%CI，0.694-1.765；P=0.664）。在高危CMML患者队列中，联合组和单药组的EFS和OS也无显著差异。将治疗周期数纳入分析时，在>3个治疗周期的高危MDS患者队列中，联合组和单药组的中位OS分别为23.8个月和20.6个月，有统计学差异（HR，0.714；95%CI，0.515-0.990；P=0.021）；在>6个治疗周期的高危MDS患者队列中，联合组和单药组中位OS分别为27.1和22.5个月，有统计学差异（HR，0.626；95%CI，0.427-0.917；P=0.008）。

　　总体而言，与单药阿扎胞苷相比，高危CMML和骨髓原始细胞占20%-30%的AML患者未能从阿扎胞苷联合pevonedistat中有显著获益，但是高危MDS患者接受联合方案后，出现了OS改善的情况，特别是接受>3个治疗周期的高危MDS患者。

　　阿扎胞苷注射后，我们可以在注射处周围皮肤应用喜辽妥或地塞米松湿敷，联合用药效果更佳哦。此方法能有效的预防和减轻阿扎胞苷皮下注射引起的穿刺部位皮肤红斑、疼痛、硬结、肿胀等并发症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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