急性淋巴白血病(急性淋巴细胞白血病)的患者服用普纳替尼有作用,能够延长患者的生存期,起到较好的治疗作用。慢性期慢性粒细胞白血病(CML-CP)现在已有治愈的可能。在目前获批的络氨酸激酶抑制(TKIs)中,普纳替尼(ponatinib)和asciminib因其抗BCR::ABL1-T315I活性而脱颖而出。然而,与尼洛替尼一样,这两种药物也与治疗突发动脉闭塞事件(AOE)相关。
最近有使用普纳替尼的两项临床试验(PACE和OPTIC)更新了结果,重点关注CML-CP患者,在PACE和OPTIC试验中,分别有63%和18%的患者和34%和4%的患者发生了严重的治疗突发不良事件和严重的动脉闭塞事件(AOE);然而,在OPTIC试验中,被分配到较低剂量(15 mg/d)普纳替尼的94例患者中,只有3例(3.2%)在第1年至第3年期间发生了AOE,在其他方面如3年总生存率与最初分配到45或30 mg/d剂量水平的患者相似。其他真实世界的研究也表明,接受低剂量普纳替尼治疗的患者发生AOE的几率较低。
临床应用普纳替尼过程中诱导出皮肤移植物抗宿主病,提示普纳替尼可能具有诱导移植物抗白血病效应,但其作用机制仍不明确。
普纳替尼(ponatinib)是美国FDA在2012年12月14日批准的一种新型的多靶蛋白激酶抑制剂,普纳替尼作为一种新型的抗肿瘤药物,已被广泛应用于慢性、加速和突变期以及费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病的治疗,普纳替尼的问世为那些对其它药物不敏感的慢性粒细胞白血病患者带来了希望。
普纳替尼的效果
一项普纳替尼治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)的研究中显示,普纳替尼治疗组在CR时获得更高的CCR率和MCR率,普纳替尼组3年EFS为69%,达沙替尼组3年EFS率为46%,3年OS率分别为83%和56%,研究提示普纳替尼联合化疗治疗Ph+ALL可能获得更好的治疗反应及更远的长期生存。
普纳替尼最常见的3级或4级不良事件为感染、氨基转移酶升高、胆红素升高、胰腺炎、高血压、出血和皮疹,还有高血压、皮疹、腹泻、腹痛、疲劳、乏力、头痛、便秘、发热、恶心呕吐和关节痛。
患者在治疗期间应监控血压,如果出现高血压不能控制,则可以考虑中断该药物治疗。如果腹泻不严重,不需要特别处理,如过腹泻比较严重,出现3次以上,患者可遵医嘱在餐前服用止泻药,比如蒙脱石散等。
如果出现恶心、呕吐等胃肠道不适症状,患者的饮食应以清淡、易消化为主,忌食辛辣刺激性、生冷的食物,少吃油腻的食物。如果副作用进一步加重,建议患者及时到医院咨询医生,并进行针对性的处理。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)适应症及功效说明