急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia，AML）是一种罕见、但侵袭性极高的血液与骨髓癌症，约30%的AML患者携带FLT3基因突变，这与AML的发生、发展及不良预后密切相关，针对FLT3突变的靶向治疗可能是治疗AML的新途径。米哚妥林主要用于flt3突变阳性急性髓系白血病的治疗。米哚妥林通常与阿糖胞苷和柔红霉素诱导联合使用，或与阿糖胞苷联合巩固治疗。此外，米哚妥林可以直接用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症，系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤以及肥大细胞白血病。

　　米哚妥林治疗白血病的效果：在一项试验中筛查了3279名携带flt3突变的患者，其中717名患者参与了试验。入组患者接受米哚妥林（rydapt）联合阿糖胞苷（cytarabine）+柔红霉素（daunorubicin）治疗。结果分析显示，米哚妥林（rydapt）联合治疗方法可以得到显著改善总生存时间（os），减少23％的死亡风险。联合治疗组的中位无进展生存时间（efs）与化疗组比较具有显著延长（8.2个月VS 3.0个月）。

　　rydapt米哚妥林组和对照组的中位总生存期(os)分别为74.7月和25.6月(hr=0.78，p=0.009)。Rydapt米哚妥林组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林完全缓解率为58.9%，对照组为53.5%。可见，米哚妥林（rydapt）联合治疗方法能将患者的中位总生存期可以延长至74个多月，效果可谓惊艳！

　　米哚妥林（midostaurin，PKC412）能够抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，诱导细胞周期阻滞，对具有突变型FLT3、野生型FLT3及表达突变型FLT3受体的AML原始细胞均具有细胞凋亡作用[1]。在FLT3靶点及适应症上，米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法的新药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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