在2017年3月17日至2020年5月22日(数据截止)期间入组的233名RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，92名既往接受过铂类化疗的患者和29名治疗无效的患者在2019年7月11日(疗效入组截止)之前接受了普拉替尼普雷西替尼；87名既往接受过治疗的患者和27名治疗无效的患者有中央裁定的基线可测量疾病。在87名以前接受过铂类化疗的患者中，有53人(61%；95%CI 50-71)记录了总体反应，包括5名(6%)完全反应的患者；在27名治疗无效的患者中，有19人(70%；50-86)记录了总体反应，包括3名(11%)完全反应。

　　普拉替尼(pralsetinib)是由美国蓝图药物公司(Blueprint Medicines)开发的一种高选择性的转染重排(RET)激酶抑制剂,2020年9月，基石药业（苏州）有限公司的普拉替尼胶囊在中国的上市申请被国家药品监督管理局受理并纳入优先审评;2021年3月，国家药品监督管理局通过优先审评、附条件批准普拉替尼胶囊（商品名:普吉华）作为国家一类新药上市申请，用于治疗既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞癌(NSCLC)成人患者。与塞尔帕替尼治疗的适应证相同。

　　具体如下，ORR：未接受治疗者(n=68)，79%；既往使用铂类化疗者(n=126)，62%；既往使用非铂类化疗者(n=22)，73%。DCR：未接受治疗者，93%；先前使用铂类化疗者，91%；先前使用非铂类化疗者，91%。CBR：未接受治疗者，82%；先前使用铂类化疗者，74%；先前使用非铂类化疗者，77%。中位DOR：未接受治疗者，未达到(NR)；先前铂类化疗，22.3月；先前非铂类化疗，NR中位PFS：未接受治疗者，13.0月；先前铂类化疗，16.5月；先前非铂类化疗，12.8月。

　　安全性方面，在总体安全人群中(所有肿瘤类型)，6%的患者因治疗相关的不良反应而停药。与治疗相关的中性粒细胞减少症导致剂量减少或中断的患者分别占14%和15%。在233名RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，常见的3级或更严重的治疗相关不良事件是中性粒细胞减少(43名患者[18%])、高血压(26名[11%])和贫血(24名[10%])；该人群中没有治疗相关死亡。

　　普拉替尼一线治疗RET融合阳性NSCLC的ORR，与其他靶点的TKI药物疗效相当，如奥希替尼治疗EGFR突变NSCLC（80%），阿来替尼（83%）、布格替尼（74%）和洛拉替尼（76%）治疗ALK阳性NSCLC，恩曲替尼（77%）和克唑替尼（72%）治疗ROS1融合阳性NSCLC。ARROW研究初治NSCLC患者的PFS数据尚未成熟，目前估计的中位PFS为13个月。所有治疗组的中位OS均尚未达到，所有NSCLC患者的6个月和12个月OS率均≥75%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普拉替尼/帕拉西替尼(PRALSETINIB)常见不良反应有哪些需要注意？

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