从疗效上来说，莫博替尼目前公布的整体缓解率为28%，中位缓解持续时间17.5个月，中位无进展生存期为7.3个月，中位总生存期24.0个月。28%的数值看着不高，但是和以往患者必须选择的化疗相比起来，有巨大的提升！莫博替尼是同类首创的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)口服治疗药物，专门设计用于选择性靶向作用于表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变。莫博替尼当前在美国、英国、瑞士、韩国、澳大利亚和中国获准用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的伴EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。

　　在用药的安全性、也就是药物副作用方面，莫博替尼最常见的副作用之一是腹泻。这种副作用通常在大剂量用药的时候发生，对于一些身体比较虚弱、年龄大的患者来说是有一定的危险性的，可能需要通过药物（如洛哌丁胺）控制。FDA加速批准莫博替尼是基于一项国际、开放标签、多队列的临床研究结果。该研究旨在评估口服莫博替尼在包括携带EGFR ex20ins在内的非小细胞肺癌患者中的安全性、药代动力学及疗效。入组患者接受莫博替尼剂量为160mg，每日一次，直至疾病进展或出现不可耐受毒性。2020年11月公布的研究结果显示，根据研究者的评估，莫博替尼治疗患者的平均无进展生存期为7.33个月，平均生存期为23.95个月。

　　根据独立审查委员会评估，莫博替尼的用药患者中，有28%的患者肿瘤显著缩小或消失，平均肿瘤缩小持续时间为17.5个月。

　　对此我们有两条建议：一来，比起最初使用较大剂量、再在承受严重副作用之后降低剂量，患者也可以选择首先使用较低剂量、后续再在能够耐受的情况下提升剂量的方案。二来，医生与患者可以提前重视这一副作用，提前准备对应的对症治疗药物（比如洛哌丁胺）。

　　腹泻初期可能难以引起患者足够的重视，比起出现副作用却不自知、直至出现肾损伤才匆匆送至急诊抢救，提前为患者准备药物，出现端倪便立刻与医生联系、在医生的指导下及时用药控制，这种思路可以很好地减轻患者本身受到的伤害。不知道这些知识对EGFR ex20ins突变的患者是否有帮助呢？

　　当然，目前我们的患者还有可能面对的另一大困难在于，这款药物的获取比较难。对此，我们也有一些可行的策略：参与临床试验。针对EGFR ex20ins这一突变亚型，目前中国有非常多的临床试验项目，每一项都有可能成为患者免费接触到新药的机会。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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