帕克替尼Vonjo加速审批的重要组成部分，将需要在确认性试验中证明其临床益处。在这方面，该公司的目标是在2025年年中完成PACIFICA研究。帕克替尼（Vonjo）是一种口服激酶抑制剂，对野生型Janus相关激酶2、突变型JAK2 V617F和FMS样酪氨酸激酶3具有活性。骨髓纤维化通常与JAK2信号传导失调有关。
在安全性方面，Vonjo导致约3%的患者出现严重的副作用，包括贫血、血小板减少、肺炎、心力衰竭、疾病进展、发热和皮肤鳞状细胞癌。然而，值得注意的是，该药物没有针对出血或心脏事件的黑框警告。
除了FDA批准的这一适应症外，该药物还被纳入到了美国国家综合癌症网络(NCCN)指南中，作为骨髓增殖性肿瘤患者的推荐治疗方案：作为血小板计数大于50×10⁹/L、但不适合移植的低危和高危骨髓纤维化患者的二线治疗。
帕克替尼靶向JAK2减弱HSC的收缩和迁移；作者研究了口服帕克替尼是否与静脉注射一样有效。结果显示，口服帕克替尼治疗后显著降低了CCl4/乙醇诱导小鼠升高的ALT、AST水平。H&E染色结果显示，口服帕克替尼治疗后改善了肝损伤程度。天狼星红染色和α-SMA免疫组化染色结果显示，口服帕克替尼治疗后肝纤维化程度显著减轻。此外，口服帕克替尼还显著减少了小鼠肝脏纤维化相关的蛋白和mRNA表达水平。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
