新药Albrioza可以延长患者的生存期达半年。此前，该药已被证明可延缓“渐冻症”疾病进展。相关结果已发表在《肌肉与神经（Muscle&Nerve）》期刊上。
AMX0035是钠苯丁酸钠(PB)和去氧胆酸(TUDCA)两个小分子化合物的组合药物，减少神经元死亡和功能障碍。Albrioza靶向线粒体和内质网依赖性神经元变性通路，通过调控这些神经疾病的炎症水平以及神经细胞死亡发挥作用。
AMX0035是一项为期24周，随机，双盲，安慰剂对照的II期临床试验。2017年6月，CENTAUR临床试验开始进行，这是Albrioza在ALS患者中进行的第二阶段安全性和有效性研究。该试验纳入了132名年龄在18-80岁的患者，他们出现症状的时间不超过18个月。参加者被随机分配(2:1)，每天两次服用3克PB加1 g TUDCA或安慰剂。他们也可以服用依达拉奉或利鲁唑。试验的主要终点为疾病进展，与安慰剂相比，ALSFRS-R评分量表评估的疾病变化，不良事件和以及24周内使用Albrioza的人数。次要终点包括肌力，肺活量，生存率，气管切开术的必要性和住院治疗等。试验于2019年9月完成。
AMX0035是针对肌萎缩侧索硬化症和其他神经退行性疾病的内质网和线粒体依赖的神经元变性通路设计的。在神经退行性疾病中，神经细胞中线粒体和内质网经常会出现异常。线粒体是细胞做“能量中心“，而多种蛋白的生产和修饰在内质网进行，这两类细胞器的失常会导致蛋白折叠错误，能量代谢异常等问题，导致神经细胞的死亡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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