米托坦（Mitotane）是一种肾上腺细胞毒性活性物质，可抑制肾上腺皮质产生皮质类固醇激素。对米托坦作用方式的研究发现，该药有两个主要的生物学效应：一是通过线粒体改变和抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，米托坦可对肾上腺皮质细胞产生直接的细胞毒性作用；二是通过改变皮质醇的外周代谢并直接抑制肾上腺皮质分泌皮质类固醇，来抑制皮质类固醇的合成。

　　米托坦治疗肾上腺皮质癌

　　肾上皮质癌(adrenocortical carcinoma,ACC)又称肾上腺癌，是始于一侧或两侧肾上腺的罕见癌症，肾上腺位于肾脏上方，可产生激素，包括皮质醇、醛固酮和男性性激素。这些腺体中的肿瘤很常见，但肾上腺皮质癌是一种罕见的侵袭性癌症，生长在腺体外部。肾上腺肿瘤会导致多种激素产生过多。肾上腺皮质癌的症状包括面部、胸部和背部毛发过度生长，以及恶心/呕吐、肌肉无力、背部和腹部疼痛、排尿次数增多、体重增加、高血压和高血糖。用手术切除受影响的肾上腺通常是首选治疗方法，但对于无法手术治疗的患者急需新的治疗选择。

　　肾上腺皮质肿瘤(Adrenocortical Tumor，ACT)是一种罕见的肾上腺肿瘤。这些肿瘤的范围从良性肿瘤到侵袭性恶性癌症。ACT的其他名称为肾上腺皮质癌症、肾上腺皮质癌和肾上腺皮质腺瘤。这些肿瘤导致肾上腺产生过多的类固醇激素，如皮质醇，导致库欣病（CS）。

　　2023年09月08日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片（mitotane）已在中国获批上市，该药本次获批的适应症为晚期（不可切除、转移性或复发性）肾上腺皮质癌（ACC）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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