PhALLCON纳入了新诊断为Ph阳性或BCR::ABL1阳性ALL成年患者。患者纳入标准为ECOG评分≤2分，无慢性、加速期或急变期慢性髓系白血病病史或当前诊断，无明显临床症状和未控制的心血管疾病。患者以2:1的比例随机分组，一组为减低强度化疗联合普纳替尼30mg，每日1次，在诱导期达到MRD阴性CR后剂量减至15mg，每日1次(n=164)；另一组为减低强度化疗联合伊马替尼，起始剂量为600mg，每日1次(n=81)。诱导阶段患者接受TKI联合长春新碱和地塞米松治疗，每28天为1个周期，3个周期后评估主要终点，然后进入巩固阶段(TKI联合甲氨蝶呤和阿糖胞苷，6个周期，28天为1个周期)，随后接受TKI联合长春新碱和泼尼松维持治疗，11个周期，最后接受TKI单药治疗，直至研究完成。此外，在前6个周期中，每月给予2次鞘内治疗，以减轻对中枢神经系统疾病的预防。

　　主要终点为MRD阴性CR，次要终点为无事件生存期（EFS）。其他次要终点包括分子学缓解率、MRD阴性CR持续时间、总生存期（OS）和安全性。

　　两组患者的基线特征均衡，普纳替尼组的中位年龄为54岁（19-82岁），伊马替尼组的中位年龄为52岁（19-75岁）。两组大多数患者均为女性（55%vs 53%），ECOG评分≤1（96%vs 94%），BCR::ABL1 p190阳性（70%vs 65%），至少有一种心血管合并症（56%vs 64%）。白细胞计数中位数分别为4.4×109/L（范围0.4-198）vs 3.2×109/L（范围0.2-81），原始细胞比例中位数分别为80%（0%-100%）vs 75%（0%-100%）。

　　研究的其他结果显示，在实现MRD阴性的患者中，普纳替尼组（n=62）和伊马替尼组（n=15）的MRD阴性持续时间分别为NE（NE；95%CI，17.0-NE）和20.9个月（95%CI，10.9-NE）。在总体人群中，治疗失败时间分别为NE（95%CI，NE-NE）与21.9个月（95%CI，12.3-NE）。

　　根据在2023年SOHO年会上发表的3期PhALLCON试验(NCT03589326)的结果，在费城染色体(Ph)阳性急性淋巴细胞白血病(ALL)患者中，与伊马替尼相比，在减低强度化疗的基础上加用普纳替尼提高了诱导治疗结束时的微小残留病灶(MRD)阴性完全缓解(CR)率。

　　截至2022年8月12日，接受普纳替尼治疗的患者(n=154)在诱导结束时实现了MRD阴性CR，定义为MR4 MRD阴性(BCR::ABL1≤0.01%)且至少4周的血液学CR，比例为34.4%，而伊马替尼组为16.7%(n=78;RR 2.06;95%CI,1.19~3.56;P=0.0021)。此外，无论CR评估结果如何，诱导结束时MR4 MRD阴性率分别为41.6%和20.5%(RR,1.94;95%CI,1.19~3.17;P=0.0017)。普纳替尼组和伊马替尼组的中位随访时间分别为20.0个月(范围，18~24)和18个月(范围，14~24)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)适应症及功效说明

　　更多药品详情请访问 普纳替尼 https://www.kangbixing.com/drug/punatini/