单臂多中心Ⅰ/Ⅱ期LIBRETTO-001试验对塞尔帕替尼Selpercatinib的安全性和有效性进行了评估，这是迄今针对RET驱动型癌症患者规模最大的一项临床试验(N=702)。塞尔帕替尼（selpercatinib）LOXO-292是一种RET激酶抑制剂，可以阻断RET的活性，帮助阻止癌细胞生长。2020年5月8日美国FDA批准塞尔帕替尼上市。用于治疗3种癌症：成人转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者；需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET突变阳性髓样甲状腺癌（MTC）患者；放射性碘难治的需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。塞尔帕替尼是第一个专门批准用于具有RET基因改变的癌症患者的疗法。

　　该临床试验既纳入了初治患者，也纳入了经治的各种晚期实体肿瘤患者，包括RET融合阳性的NSCLC、RET突变的MTC、RET融合阳性的甲状腺癌以及其它RET变异的实体肿瘤。主要研究终点为客观缓解率（ORR），由独立评估委员会评估。预设的次要研究终点包括DoR，中枢神经系统(CNS)ORR，PFS等。

　　疗效方面，在初治的NSCLC患者中，接受塞尔帕替尼Selpercatinib治疗后ORR可以达到85%，在既往化疗失败的NSCLC患者中ORR达到64%。此外Selpercatinib还具有良好的透过血脑屏障的性能，在合并中枢神经系统（CNS）转移的患者中，颅内ORR高达81.8%；对于未接受MKI治疗的RET突变MTC患者，经Selpercatinib治疗后ORR为73%，接受过MKI治疗的患者ORR为69%；RET融合的甲状腺癌，未接受过系统性治疗的患者ORR为100%,经治的患者ORR为79%。

　　塞尔帕替尼LOXO-292 Retevmo(Selpercatinib)可能引起严重的副作用包括肝毒性(肝损伤或损伤)、血压升高、QT延长(在两次搏动之间心肌恢复所需的时间比正常时间长)、出血和过敏反应，也可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。

　　最常见的不良反应包括：

　　1、实验室异常，（≥25%）天冬氨酸转氨酶（AST）升高，丙氨酸转氨酶（ALT）升高，葡萄糖升高。

　　2、白细胞减少，白蛋白降低，钙减少。

　　3、口干，腹泻，肌酐升高，碱性磷酸酶升高。

　　4、高血压，疲劳，水肿，血小板减少。

　　5、总胆固醇升高，皮疹，钠减少，便秘。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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