2022年2月11日，Spectrum制药宣布美国食品和药物管理局(FDA)已接受对波齐替尼（poziotinib）的新药申请(NDA)进行审查，以用于先前治疗过的具有HER2外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。NDA包括来自开放标签2期ZENITH20临床试验队列2的数据(NCT03318939)，该试验评估了酪氨酸激酶抑制剂波齐替尼在既往治疗的HER2外显子20插入突变阳性非小细胞肺癌患者中的安全性和疗效。研究参与者(n=90)每日一次口服16mg波齐替尼；主要终点是客观应答率(ORR)。结果显示确认的ORR为27.8%（95%CI，18.9-38.2）；在25名患者中观察到部分缓解，而据报告疾病控制率为70%（95%CI，59.4-79.2）。中位缓解持续时间为5.1个月，中位无进展生存期为5.5个月。87%的患者发生药物中断，12%(n=11)永久停止治疗。与治疗相关的3级或更高级别的严重不良事件包括皮疹、腹泻和口腔炎。Spectrum制药总裁兼首席执行官Tom Riga表示：“NDA的接受是推进肺癌HER2外显子20插入突变患者治疗的重要一步。这仍然是一个高度未满足的医疗需求领域，因为没有专门为这些患者批准的治疗方法。”目前尚无FDA专门批准用于该适应症的治疗方法。FDA此前授予波齐替尼用于该适应症的快速通道指定。

　　EGFR突变有几十种亚型。但是，大部分患者都属于以下两种：第一种是“L858R”，第二种是“19号外显子缺失”。这两类患者就是上面所说的“幸运的肺癌患者”，可以使用靶向药治疗，效果很好。还有大概10%的EGFR突变的肺癌患者，携带的是“20号外显子插入突变”。很不幸，这类患者对易瑞沙/特罗凯/泰瑞沙这样的靶向药并不敏感，有效率只有3%-8%，大部分患者只能考虑化疗或者免疫治疗。

　　一个全新抗癌药——波齐替尼的出现，为EGFR和HER2基因的20号外显子插入突变患者带来了希望，最新的临床数据显示：波齐替尼的有效率高达64%，疾病控制率高达90%。波齐替尼适用于治疗EGFR 20外显子插入突变的晚期NSCLC患者，是一种新型口服癌细胞抑制剂，波齐替尼是继第二代酪氨酸激酶抑制剂阿法替尼之后的一种新型第三代抗肿瘤细胞抑制剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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