一项新的研究结果提示，曲美替尼+达拉非尼或可产生1+1＞2的治疗效果，或能用于治疗DIPG。首先，研究人员在小鼠身上评估MEK抑制剂曲美替尼的有效性，遗憾的是，曲美替尼本身几乎没有任何治疗效果。于是，研究人员对实验室培养的肿瘤细胞进行进一步分析，最终揭示了曲美替尼的耐药机制——因MEK1或MEK2基因突变。

　　于是，研究人员尝试曲美替尼+达拉非尼的组合方案，出现令人惊喜的结果，科学家们发现，这两种药物的组合，因各自具有不同的作用机制，减缓了曲美替尼耐药的肿瘤的生长。这种两药组合甚至比将两种药物的作用加在一起所产生的效果要大得多——使小鼠脑组织上的肿瘤细胞生长减少了60%以上。

　　这项研究是一项联合临床试验，使用的样本均来自BIOMEDE试验的英国DIPG患者，该试验由Gustave Roussy牵头，在巴黎进行II期临床试验。一旦进一步验证研究完成，这种新药组合可能很快就能在儿童身上进行试用。

　　曲美替尼组和标准护理组的中位缓解持续时间分别为13.6个月和5.9个月。曲美替尼组的中位总生存期为37.6个月，而标准护理组为29.2个月。接受标准治疗疾病进展后转用曲美替尼的患者的中位PFS为10.8个月，ORR为15%。

　　与曲美替尼相关的最常见的3或4级不良事件(AEs)是皮疹(13%)、贫血(13%)、高血压(12%)、腹泻(10%)、恶心(9%)和疲劳(8%)。在标准护理组中，最常见的3或4级不良事件为腹痛(17%)、恶心(11%)、贫血(10%)和呕吐(8%)。未出现与治疗相关的死亡病例。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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