磷酸盐奥司他丁片获批基于一项包含137名成人患者的临床试验。在试验中评估了药物的疗效和安全性。这些患者平均年龄41岁，大多数在接受垂体手术后疾病未被治愈，或者不能接受手术。在这项为期24周的单臂、开放标签临床试验中，在接受治疗24周之后，接近一半患者的皮质醇水平降低到正常范围内。随后，71名患者加入了为期8周的随机双盲研究，继续接受磷酸盐奥司他丁片治疗，或者接受安慰剂。在疗程结束时，接受磷酸盐奥司他丁片维持治疗的患者中86%的患者皮质醇水平在正常范围内，而服用安慰剂的患者组的数值为30%。

　　库欣病又称垂体性皮质醇增多症，由垂体促肾上腺皮质激素（adrenocorticotropic hormone，ACTH）腺瘤所致，是内源性库欣综合征最主要的病因。临床表现为向心性肥胖、蛋白质消耗症状（皮肤变薄、紫纹、近端肌无力等）、骨质疏松、高血压、高血糖等，有时还会出现心理异常。目前库欣病的一线治疗方式为经鼻蝶垂体瘤切除术，二线治疗方式包括放疗、药物治疗，这种疾病最常出现在30-50岁的成人中，女性发病率是男性3倍。相信磷酸盐奥司他丁片的获批上市会为相关领域患者提供新的用药选择。

　　孤儿药磷酸盐奥司他丁片（osilodrostat）在美获批上市

　　3月6日，美国FDA批准诺华公司新药磷酸盐奥司他丁片（osilodrostat）口服片剂上市，用于治疗成年库欣病（Cushing’s disease）患者。这些患者无法接受垂体手术，或者在接受垂体手术之后仍然患有这种疾病。磷酸盐奥司他丁片是11β-羟化酶（11-beta-hydroxylase）抑制剂，也是第一个FDA批准的直接解决皮质醇生产过量的疗法，通过阻断11β-羟化酶，能够阻止皮质醇的合成。它曾经获得FDA授予的孤儿药资格。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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